Мускулна дистрофия — Възможности за лечение
Мускулните дистрофии са група генетични заболявания, а не една диагноза. Генът, моделът на наследяване, засегнатите мускули и органните усложнения се различават. Мезенхимни, мускулни предшественици или други клетки се изследват, но доказателствата за един генотип или продукт не могат да се пренасят към друг.
Възможности за лечение
Молекулярна диагноза и оценка на органите
Необходима за генотип-специфичен план
Одобрено генотип-специфично или симптоматично лечение
Диагноза- и продукт-специфично
Рехабилитация, сърдечна и дихателна грижа
Съществено за функция и безопасност
Мускулен предшественик или друг клетъчен продукт
Експериментално и генотип-специфично
Доказателства
Клетъчните проучвания трябва да посочват генотипа, клетъчния продукт, производството, разпределението в мускулите, имуносупресията, сърдечните и дихателните рискове и валидирани функционални крайни точки. Локална експресия на протеин не доказва трайна обща функция. Вижте страницата с доказателства за мускулна дистрофия.
Образователна информация, а не медицински съвет. Проверете продукта, показанието, правното основание и доказателствата с независим квалифициран лекар.