问题
针对脊髓性肌萎缩症的细胞疗法是否获得FDA批准?
已获批的SMA药物和基因疗法不等于干细胞疗法获批。任何诊所都不能把其证据或监管状态转移给MSC、神经细胞或外泌体产品。
临床审核团队: Dr Kamelia Milcheva, Hematologist · Dr Vadym Uvarov, Board-Certified Physician · Hepatobiliary Surgeon · Candidate of Medical Sciences编辑责任:StemCellAtlas 研究团队本页仅用于健康教育,不提供医疗建议、诊断或治疗推荐。
如何解读脊髓性肌萎缩症的证据
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性运动神经元疾病,通常与SMN蛋白不足有关。已获批的SMN靶向药物和基因替代方法作用于疾病通路;未经修饰的MSC输注不能纠正SMN缺陷。神经细胞支持或替代仍是另一项研究假说,不能宣称与已获批的基因靶向治疗等同。
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