Клетъчни терапии при диабет: разграничете разрешената островноклетъчна терапия от изследователските продукти
Диабет тип 1 и тип 2, островните клетки от починал донор, получените от стволови клетки островни клетки и MSC продуктите са различни клинични и регулаторни категории.
Контекст
Започнете с вида диабет, усложненията, текущото лечение и клиничния проблем. При диабет тип 1 се губят произвеждащите инсулин бета-клетки; диабет тип 2 има различни и хетерогенни механизми. Резултатите от продукт за заместване на островни клетки при тясна група с тип 1 не могат да се пренасят към диабет тип 2 или към обща MSC инфузия.
FDA одобри Lantidra (donislecel-jujn) — алогенна клетъчна терапия с панкреатични острови от клетки на починал донор — за избрани възрастни с диабет тип 1, които не могат да се доближат до целевия HbA1c поради повтаряща се тежка хипогликемия въпреки интензивно лечение и обучение. Продуктът се влива в порталната вена на черния дроб и изисква имуносупресия; прегледът на FDA съобщава сериозни нежелани реакции, свързани с процедурата и имуносупресията. Това не е общо излекуване на диабет със стволови клетки.
Получените от стволови клетки островни продукти, капсулираните клетки, генетично редактираните клетки и имуномодулиращите клетъчни продукти имат различни програми за разработване и може да остават експериментални. Поискайте точния продукт, фазата на изпитването, регулаторния идентификатор, допустимостта, изискванията за имуносупресия или изделие и първичната крайна точка. Съобщение на компания, запис в регистър на изпитване или биомаркер за производство на инсулин не са разрешение за употреба или доказателство за трайна независимост от инсулин.
Оценявайте проучванията чрез сравнителната група, резултатите за тежка хипогликемия, HbA1c, употребата на инсулин, качеството на живот, нежеланите събития, функцията на присадката и проследяването. Трябва да се съобщава колко участници са получили всеки брой приложения и колко са прекратили имуносупресията или са загубили функцията на присадката. Не заменяйте инсулина или утвърдените грижи за диабет извън протокол, ръководен от специалист.
Проверете продуктовия запис на FDA за Lantidra и разрешеното му показание и използвайте насоките на ISSCR за клиничен трансфер при оценка на изследователско предложение. Ендокринолог и, когато е приложимо, специалист по трансплантация, независими от продаващия доставчик, трябва да прегледат утвърдените алтернативи и пригодността за проучване.
Образователна информация, а не медицински съвет. Проверете продукта, показанието, правното основание и доказателствата с независим квалифициран лекар.