Thérapies cellulaires du diabète : distinguez la thérapie d’îlots autorisée des produits de recherche
Le diabète de type 1 et de type 2, les îlots de donneurs décédés, les îlots dérivés de cellules souches et les produits MSC sont des catégories cliniques et réglementaires différentes.
Contexte
Commencez par le type de diabète, les complications, la prise en charge actuelle et le problème clinique visé. Le diabète de type 1 implique la perte des cellules bêta productrices d’insuline ; le diabète de type 2 repose sur des mécanismes différents et hétérogènes. Les résultats d’un produit de remplacement d’îlots destiné à une population étroite de type 1 ne peuvent pas être transférés au diabète de type 2 ou à une perfusion générique de MSC.
La FDA a approuvé Lantidra (donislecel-jujn), une thérapie cellulaire allogénique d’îlots pancréatiques fabriquée à partir de cellules pancréatiques de donneurs décédés, pour certains adultes atteints de diabète de type 1 qui ne peuvent pas approcher l’HbA1c cible en raison d’hypoglycémies sévères répétées malgré une prise en charge et une éducation intensives. Elle est perfusée dans la veine porte hépatique et nécessite une immunosuppression ; l’examen de la FDA rapporte des réactions indésirables graves liées à la procédure et à l’immunosuppression. Il ne s’agit pas d’une guérison générale du diabète par cellules souches.
Les produits d’îlots dérivés de cellules souches, les cellules encapsulées, les cellules génétiquement modifiées et les produits cellulaires immunomodulateurs suivent des programmes de développement différents et peuvent rester expérimentaux. Demandez le produit exact, la phase de l’essai, l’identifiant du régulateur, l’éligibilité, les exigences d’immunosuppression ou de dispositif et le critère principal. Une annonce d’entreprise, l’inscription d’un essai ou un biomarqueur de production d’insuline ne sont ni une autorisation de mise sur le marché ni une preuve d’indépendance durable vis-à-vis de l’insuline.
Évaluez les études selon le comparateur, les résultats d’hypoglycémie sévère, l’HbA1c, l’utilisation d’insuline, la qualité de vie, les événements indésirables, la fonction du greffon et le suivi. Indiquez combien de participants ont reçu chaque nombre d’administrations et combien ont arrêté l’immunosuppression ou perdu la fonction du greffon. Ne remplacez pas l’insuline ou les soins établis du diabète en dehors d’un protocole dirigé par un spécialiste.
Vérifiez le dossier FDA du produit Lantidra et son indication approuvée, et utilisez les recommandations ISSCR sur la translation clinique pour évaluer une proposition de recherche. Un endocrinologue et, le cas échéant, un spécialiste de la greffe indépendant du vendeur doivent examiner les alternatives établies et l’adéquation de l’étude.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.