Sclerodermia (sclerosi sistemica) — Contesto dei costi
I costi per l'HSCT autologo specialistico e l'infusione investigativa di CSM non sono comparabili. L'HSCT comporta mobilizzazione, chemioterapia di condizionamento, ricovero e monitoraggio prolungato; un'infusione di CSM è un prodotto e una procedura sperimentale diversi. I preventivi privati possono escludere la valutazione pre-trattamento degli organi, il trattamento standard della sclerosi sistemica, il viaggio e la gestione delle complicanze. I pazienti dovrebbero ottenere un preventivo scritto dettagliato e una conferma scritta delle responsabilità dello sponsor, dell'assicuratore e del paziente, senza considerare il prezzo come evidenza di beneficio.
Contesto
La sclerosi sistemica (sclerodermia) è una malattia autoimmune che comporta fibrosi, disfunzione vascolare e immunitaria e può interessare la cute e gli organi interni. Due approcci molto diversi non devono essere confusi. Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è un trattamento specialistico intensivo preso in considerazione in soggetti selezionati con sclerosi sistemica cutanea diffusa grave e in fase precoce, dopo un'attenta valutazione del rischio cardiopolmonare. I prodotti a base di cellule stromali mesenchimali (CSM) placentari o di altra origine restano investigativi e non hanno stabilito lo stesso ruolo clinico. La tabella del registro in questa pagina elenca gli studi pertinenti e il loro attuale stato di reclutamento.
Cosa verificare prima di decidere
Non esiste una classifica dei Paesi basata sull'evidenza per il trattamento cellulare della sclerosi sistemica. Per l'HSCT autologo, si dia priorità a un centro trapianti accreditato e con esperienza, dotato di competenza cardiopolmonare nella sclerosi sistemica e selezione multidisciplinare. Per uno studio sulle CSM, richiedere la registrazione prospettica, l'autorizzazione regolatoria, la revisione etica indipendente, controlli di produzione definiti, endpoint predefiniti e un piano di pubblicazione dei risultati. La posizione geografica e il prezzo sono secondari.
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