Atrofie musculară spinală — Opțiuni de tratament
Atrofia musculară spinală (SMA) este o boală genetică neuromusculară. Terapia genică, modificatorii de splicing și produsele celulare sunt tehnologii diferite; succesul unei terapii genice autorizate nu dovedește eficacitatea unei infuzii cu celule stem.
Stadiul revizuirii medicaleÎn așteptarea validării cliniceUltima actualizare a dovezilor: 2026-08-05Metodologie și standarde editoriale
Echipa de revizuire clinică: Dr Kamelia Milcheva, Hematologist · Dr Vadym Uvarov, Board-Certified Physician · Hepatobiliary Surgeon · Candidate of Medical SciencesResponsabilitate editorială: echipa de cercetare StemCellAtlasInformații exclusiv educaționale. Această pagină nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau recomandări de tratament.
Opțiuni de tratament
Evaluare genetică și neuromusculară
Necesară pentru diagnostic
Tratament modificator autorizat
Specific produsului și pacientului
Sprijin respirator, nutrițional și reabilitare
Esențial pentru funcție
Intervenție celulară
Experimentală; nu este terapie genică
Dovezi
Studiul trebuie să definească produsul, genotipul, vârsta, tratamentul anterior, funcția motorie, suportul respirator și siguranța. Consultați pagina de dovezi pentru SMA.
Informații educaționale, nu recomandare medicală. Verificați produsul, indicația, calea juridică și dovezile cu un medic calificat independent.