Спинальная мышечная атрофия — Варианты лечения
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание моторных нейронов, обычно связанное с недостаточностью белка SMN. Одобренные SMN-таргетные препараты и генозаместительные подходы воздействуют на патологический механизм заболевания; немодифицированная МСК-инфузия не исправляет дефект SMN. Поддержка или замещение нейральных клеток остаётся отдельной исследовательской гипотезой и не должна приравниваться к одобренной ген-направленной терапии.
Варианты лечения
Диагностика и оценка специалиста
Необходимо для определения диагноза, причины, тяжести и пригодности
Стандартная помощь по клиническому руководству
Зависит от заболевания и пациента; используйте актуальное клиническое руководство
Реабилитация, наблюдение и поддерживающая помощь
Зависит от заболевания и цели
Клеточное, экзосомное или иное регенеративное вмешательство
Экспериментально; необходимо проверить точный продукт и показание
Доказательства
Доказательная база и регуляторный статус одобренных препаратов для СМА не могут быть перенесены на стволовоклеточный продукт. NINDS описывает одобренные болезнь-модифицирующие варианты, включая нусинерсен и онасемноген абепарвовек, наряду с мультидисциплинарной респираторной, нутритивной и реабилитационной помощью. См. обзор NINDS по СМА. Любое клеточное предложение должно указывать свой препарат, генетическое обоснование, протокол, возрастные критерии и критерии стадии заболевания, группу сравнения и взаимодействие с установленным лечением. Рассматривайте это как исследование конкретного продукта, а не как общий класс лечения. Проверьте точный продукт, источник, обработку, производителя, дозу, путь введения, показание, регуляторное или этическое одобрение, сравнение, конечные точки и план регистрации нежелательных явлений. Контекст реестров и исследований представлен на странице доказательств по заболеванию.
Образовательная информация, не медицинская рекомендация. Проверьте продукт, показание, правовое основание и доказательства с независимым квалифицированным врачом.