טרשת נפוצה וטיפול מבוסס תאים: יש להבחין בין AHSCT למוצרי MSC

הקשר

לטרשת נפוצה קיימים טיפולים מבוססים המשנים את מהלך המחלה, והחלטות טיפול תלויות בסוג המחלה, בפעילות הדלקתית, בטיפול קודם, במוגבלות, בגיל, במחלות נלוות ובמטרות המטופל. ״טיפול בתאי גזע״ הוא מונח עמום מדי להחלטה קלינית. השאלה הראשונה היא אם ההצעה היא השתלת תאי גזע המטופויטיים אוטולוגית (AHSCT), מוצר MSC, מוצר של תאים עצביים או התערבות אחרת.

AHSCT הוא הליך של דיכוי חיסוני והשתלה המטולוגית: תאים המטופויטיים נאספים ומוחזרים לאחר טיפול מכין שנועד לבנות מחדש את מערכת החיסון. אין מדובר בעירוי שנועד להפוך למיאלין או לתאי עצב. המלצות עדכניות של ECTRIMS/EBMT מתארות AHSCT כאפשרות טיפול למטופלים נבחרים עם טרשת נפוצה התקפית שאינה מגיבה לטיפול משנה-מחלה, תוך ציון שאלות שטרם הוכרעו בקבוצות אחרות. ההליך כרוך בסיכונים משמעותיים בטווח הקצר ודורש מומחיות מתואמת בנוירולוגיה ובהשתלות מוסמכות.

מוצרי MSC ומוצרים של תאים עצביים הם שונים. מנגנונים מוצעים של ויסות חיסוני, תמיכה טרופית או תיקון נשארים ייחודיים למוצר ולהתוויה; היתכנות מעבדתית אינה מוכיחה מיאלינציה מחדש או היפוך מוגבלות במטופלים. אין להשתמש בראיות על AHSCT כדי לשווק עירוי MSC, ותוצאות ממקור, מינון או דרך מתן אחת של MSC אינן מאמתות אחרים. FDA מזהיר שמוצרים ברפואה רגנרטיבית לא אושרו לטיפול בהפרעות נוירולוגיות, ובהן טרשת נפוצה.

בקשו את האבחנה המדויקת ואת הנימוק להתאמה, שם המוצר או ההליך, הפרוטוקול, הסמכת המרכז, אסמכתת הרגולטור או הניסוי, משטר הטיפול המכין אם מוצע AHSCT, נתוני ייצור ושחרור למוצר תאי, ראיות השוואתיות, אירועים חריגים חמורים, סיכוני פוריות וזיהום, נתוני תמותה, שיקום ומעקב ארוך טווח. נוירולוג מומחה לטרשת נפוצה שאינו תלוי בספק המוכר צריך לבדוק חלופות מבוססות והאם מחקר רשום מתאים.

נקודות פתיחה ראשיות הן המלצות ECTRIMS/EBMT בנושא AHSCT, הנחיות EBMT/JACIE הקודמות והמידע של FDA למטופלים בנושא רפואה רגנרטיבית. מקורות אלה תומכים בדיון עם מומחה; הם אינם קביעה של התאמה.

מידע לימודי ולא ייעוץ רפואי. יש לאמת את המוצר, ההתוויה, המסלול המשפטי והראיות עם רופא מוסמך ועצמאי.