原发性免疫缺陷中的恢复和评估时间表从数周至数月不等。输注后初期炎症反应在1–2周内消退。有意义的免疫重建——T细胞计数增加、T细胞增殖恢复——通常需要4–12周才能显现,反映了淋巴组织再生的时间表。T细胞亚群计数、T细胞增殖分析和免疫球蛋白水平通常在基线、输注后4周、8周、12周、6个月和12个月进行评估。疫苗反应在输注后3–6个月重新评估,以测量功能性抗体恢复。感染监测在整个恢复期间继续;预防性抗菌治疗通常在早期免疫重建期间维持。患者应预计在数月内免疫逐步改善,而非急性恢复。
原发性免疫缺陷试验代表了大量证据基础,反映了疾病的严重性和未满足的医疗需求。正在招募患者的13项试验表明了正在进行的临床进展。已发表的研究记录了干细胞输注后T细胞计数的改善、T细胞增殖和细胞因子产生的恢复、对疫苗的抗体反应增强,以及反应患者群体中感染频率的降低。严重联合免疫缺陷的多项试验显示建立了T细胞重建,允许减少对抗菌预防的依赖。然而,研究异质性——免疫缺陷类型不同、疾病严重程度不同、先前治疗不同——限制了推广。超过24个月的长期免疫稳定性仍不完全确定。造血干细胞移植仍然是选择性免疫缺陷的金标准;间充质干细胞的作用正在显现为辅助性或支持性。
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