美国食品药品监督管理局尚未批准针对原发性免疫缺陷的干细胞治疗作为许可产品，尽管调查性方案已向美国国立卫生研究院注册。基因治疗最近获得美国食品药品监督管理局对选择性严重免疫缺陷（ADA-SCID、Wiskott-Aldrich综合征）的批准，代表了干细胞治疗的替代方案。来自配型供体的造血干细胞移植仍然是美国食品药品监督管理局对选择性免疫缺陷的金标准确定性治疗。考虑实验性干细胞治疗的患者应在承诺前与免疫学家讨论批准的替代方案。
原发性免疫缺陷病是一组异质性遗传性疾病，影响体液免疫（B细胞、抗体产生）、细胞免疫（T细胞）、补体、吞噬细胞和先天免疫。干细胞研究探索胎儿干细胞和胎盘间充质干细胞是否能够再生淋巴组织，促进胸腺或脾脏微环境中的T细胞和B细胞发育，增强吞噬细胞功能，恢复免疫耐受。已注册试验91项，13项正在招募患者。生物学理由目标是通过直接造血干细胞支持和旁分泌增强发育微环境来实现免疫重建。早期临床数据表明可能改善T细胞计数和功能、增强抗体反应、降低感染负担，以及改善严重联合免疫缺陷和其他形式的预后。
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由 StemCellAtlas 的编辑团队进行医学审查，与Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) 合作诊所 Stem Plus（索菲亚）的，根据 ISSCR、FDA 和 EMA 指南。 Last reviewed 2026-07-23; see our editorial standards. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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