Die FDA hat keine Stammzelltherapie speziell für primäre Immundefizientz als zugelassenes Produkt genehmigt, obwohl Untersuchungs-Protokolle bei der NIH registriert sind. Gen-Therapie hat kürzlich FDA-Genehmigung für ausgewählte schwere Immundefizienzen (ADA-SCID, Wiskott-Aldrich-Syndrom) erhalten, stellt ein alternatives zu Stammzell-Therapie dar. Hämatopoetische Stammzell-Transplantation von passenden Spendern bleibt die FDA-Goldstandard definitive Behandlung für ausgewählte Immundefizienzen. Patienten, die Untersuchungs-Stammzell-Therapie in Betracht ziehen, sollten genehmigte Alternativen mit Immunologen besprechen, bevor sich engagieren.
Primäre Immundefizienzkrankheiten umfassen eine heterogene Gruppe vererbter Störungen, die Humoral-Immunität (B-Zellen, Antikörper-Produktion), zelluläre Immunität (T-Zellen), Komplement, Phagozyten und angeborene Immunität beeinträchtigen. Stammzellforschung untersucht, ob fetale Stammzellen und plazentare mesenchymale Stammzellen lymphoide Gewebe regenerieren, T-Zellen- und B-Zellen-Entwicklung in thymic oder splenis Nischen fördern, phagozytische Funktion verbessern und immunologische Toleranz wiederherstellen können. Mit 91 registrierten Studien und 13 derzeit rekrutierend richtet sich die biologische Begründung auf Immunrekonstitution durch direkte Vorläufer-Unterstützung und parakrine Verbesserung von Entwicklungs-Mikro-Umgebungen. Frühe klinische Daten deuten auf Potenzial zur Verbesserung von T-Zellen-Zählungen und Funktion, Verstärkung von Antikörper-Reaktionen, Reduktion der Infektionslast und Verbesserung der Ergebnisse bei schwerem kombiniertem Immundefizit und anderen Formen hin.
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Medically reviewed by StemCellAtlas’s editorial team with Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) of partner clinic Stem Plus (Sofia), against ISSCR, FDA & EMA guidance. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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