Primäre Immunschwäche
Primäre Immundefekte, auch angeborene Störungen der Immunität genannt, umfassen zahlreiche genetische Erkrankungen mit unterschiedlichen Risiken für Infektionen, Entzündung, Autoimmunität und Malignome. Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) kann bei ausgewählten schweren Diagnosen etabliert oder potenziell kurativ sein, weil sie das blutbildende Immunsystem ersetzt. Sie ist nicht mit einer MSC-Infusion gleichzusetzen, die zur allgemeinen Immununterstützung vermarktet wird.
Evidenz
Evidenz und Eignung hängen von Diagnose, Genotyp, Spender und Zentrum ab. HSCT kann eine Konditionierung erfordern und birgt Risiken wie Infektion, Transplantatversagen, Graft-versus-Host-Erkrankung und Organtoxizität; bei manchen Erkrankungen kommen stattdessen Immunglobuline, antimikrobielle, gezielte immunologische oder genbasierte Behandlungen zum Einsatz. Das NIAID-Merkblatt zum GATA2-Mangel zeigt den diagnosespezifischen Einsatz von HSCT. Es kann kein allgemeines Plazenta-, Stroma- oder Exosomenprodukt bestätigen.
HSCT ist für ausgewählte Diagnosen ein etablierter klinischer Weg, und bestimmte Zellprodukte können zugelassene Anwendungen haben; dies ist keine Zulassung allgemeiner Stammzelltherapie zur Immunstärkung. Prüfen Sie Diagnose, Produkt, Spenderquelle und rechtliche Indikation.
Kostenkontext
Trennen Sie genetische Diagnostik, Spendersuche, Produktbeschaffung, Konditionierung, Aufnahme, Infektionsprophylaxe, Langzeitnachsorge und Komplikationsversorgung. Fordern Sie für die konkrete Diagnose eine Entscheidung des Transplantationszentrums und Versicherers oder bei einer Studie eine Kostenaufstellung des Sponsors an. Vergleichen Sie diesen Weg nicht allein über den Preis mit einer kommerziellen Infusion am selben Tag.
Was das Studienregister tatsächlich zeigt
Unsere eigene Auszählung aller auf ClinicalTrials.gov registrierten Studien zu primary immunodeficiency mit einer Stammzell-Intervention, abgerufen am 2026-09-05. Eine Registrierung ist eine Absichtserklärung, kein Ergebnis — deshalb zählt die Statusspalte mehr als die Gesamtzahl.
| Status im Register | Studien | Anteil |
|---|---|---|
| Abgeschlossen | 35 | 38% |
| Laufend, keine Aufnahme mehr | 14 | 15% |
| Vorzeitig abgebrochen | 12 | 13% |
| Rekrutiert derzeit | 12 | 13% |
| Status vom Sponsor nicht aktualisiert | 9 | 10% |
| Zurückgezogen vor der ersten Aufnahme | 4 | 4% |
| Aufnahme nur auf Einladung | 3 | 3% |
| Rekrutierung noch nicht begonnen | 2 | 2% |
| Erweiterter Zugang | 1 | 1% |
| Ausgesetzt | 1 | 1% |
| Alle registrierten Studien | 93 | 100% |
So ist sie zu lesen: 17 wurden vor dem Abschluss gestoppt — abgebrochen, zurückgezogen oder ausgesetzt, das sind 18% der Gesamtzahl; 21 tragen keine zugeordnete Studienphase, liegen also außerhalb des phasenweisen Entwicklungswegs zu einem zugelassenen Arzneimittel; 33 haben Phase 2 oder später erreicht, gegenüber 39 noch in Phase 1 oder davor; 9 haben vom Sponsor keine Statusaktualisierung erhalten und könnten ruhen.
Die Zahlen stammen aus unserer eigenen Abfrage der ClinicalTrials.gov-API vom 2026-09-05. Die zugrunde liegende Abfrage ist mit dem Datensatz veröffentlicht, sodass jede und jeder die Auszählung wiederholen kann. Nichts davon ist ein Wirksamkeitsnachweis oder eine Behandlungsempfehlung.
Bildungsinformation; keine medizinische Beratung. Prüfen Sie Produkt, Indikation, Rechtsgrundlage und Evidenz mit einer unabhängigen qualifizierten ärztlichen Person.