Inmunodeficiencia primaria
Las inmunodeficiencias primarias, también denominadas errores innatos de la inmunidad, comprenden numerosos trastornos genéticos con diferentes riesgos de infección, inflamación, autoinmunidad y malignidad. El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) puede ser un tratamiento establecido o potencialmente curativo para diagnósticos graves seleccionados, ya que reemplaza el sistema inmunitario formador de sangre. Esto no equivale a una infusión de CSM comercializada como soporte inmunitario general.
Evidencia
La evidencia y la elegibilidad son específicas del diagnóstico, genotipo, donante y centro. El TCMH puede requerir acondicionamiento y conlleva riesgos de infección, fallo del injerto, enfermedad injerto contra huésped y toxicidad orgánica; algunos trastornos se tratan en cambio con inmunoglobulina, antimicrobianos, terapia inmunitaria dirigida o tratamiento basado en genes. La ficha informativa del NIAID sobre la deficiencia de GATA2 ilustra el uso del TCMH específico para cada diagnóstico. No puede validar un producto genérico placentario, estromal o de exosomas.
El TCMH es una vía clínica establecida para diagnósticos seleccionados y productos celulares específicos pueden tener usos autorizados; eso no constituye la aprobación de una terapia genérica con células madre para la mejora inmunitaria. Verifique el diagnóstico, producto, fuente del donante e indicación legal.
Contexto de costes
Separe los costes de genética diagnóstica, búsqueda de donante, adquisición del producto, acondicionamiento, ingreso hospitalario, profilaxis de infecciones, seguimiento a largo plazo y atención de complicaciones. Obtenga una decisión del centro de trasplante y del asegurador para el diagnóstico exacto, o una declaración del patrocinador en caso de ensayo clínico. No compare esta vía con una infusión comercial ambulatoria únicamente por precio.
Qué muestra en realidad el registro de ensayos
Nuestro propio recuento de todos los estudios registrados en ClinicalTrials.gov para primary immunodeficiency con una intervención con células madre, extraído el 2026-09-05. Un registro es una declaración de intenciones, no un resultado: por eso la columna del estado importa más que el total.
| Estado en el registro | Estudios | Proporción |
|---|---|---|
| Finalizado | 35 | 38% |
| Activo, cerrado a la inclusión | 14 | 15% |
| Interrumpido antes de tiempo | 12 | 13% |
| Reclutando | 12 | 13% |
| Estado no actualizado por el promotor | 9 | 10% |
| Retirado antes de incluir participantes | 4 | 4% |
| Inclusión solo por invitación | 3 | 3% |
| Aún sin reclutar | 2 | 2% |
| Acceso ampliado | 1 | 1% |
| Suspendido | 1 | 1% |
| Todos los estudios registrados | 93 | 100% |
Cómo leerla: 17 se detuvieron antes de terminar — interrumpidos, retirados o suspendidos, el 18% del total; 21 no tienen ninguna fase asignada, de modo que quedan fuera de la vía de desarrollo por fases que conduce a un medicamento autorizado; 33 alcanzaron la Fase 2 o posterior, frente a 39 todavía en Fase 1 o anterior; 9 no han recibido actualización de estado del promotor y podrían estar inactivos.
Los recuentos proceden de nuestra propia extracción de la API de ClinicalTrials.gov, realizada el 2026-09-05. La consulta se publica junto con el conjunto de datos para que cualquiera pueda repetir el recuento. Nada de lo anterior es prueba de beneficio ni recomendación de tratamiento.
Información educativa, no asesoramiento médico. Verifique el producto, la indicación, la vía legal y la evidencia con un médico cualificado independiente.