Immunodéficience primitive
Les immunodéficiences primitives, également appelées erreurs innées de l'immunité, regroupent de nombreuses maladies génétiques présentant des risques variés d'infection, d'inflammation, de maladies auto-immunes et de cancer. La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) peut être un traitement établi ou potentiellement curatif pour certains diagnostics sévères sélectionnés, car elle remplace le système immunitaire hématopoïétique. Cela n'est pas équivalent à une perfusion de MSC commercialisée pour un soutien immunitaire général.
Données probantes
Les données probantes et l'éligibilité sont spécifiques au diagnostic, au génotype, au donneur et au centre. La GCSH peut nécessiter un conditionnement et comporte des risques d'infection, d'échec de greffe, de maladie du greffon contre l'hôte et de toxicité organique ; certaines maladies sont traitées par immunoglobulines, antimicrobiens, thérapie immunitaire ciblée ou traitement à base de gènes. La fiche d'information du NIAID sur le déficit en GATA2 illustre l'utilisation de la GCSH spécifique à un diagnostic. Elle ne peut pas valider un produit générique placentaire, stromal ou à base d'exosomes.
La GCSH est un parcours clinique établi pour certains diagnostics sélectionnés, et des produits cellulaires spécifiques peuvent avoir des indications autorisées ; cela ne constitue pas une approbation d'une thérapie générique par cellules souches pour le renforcement immunitaire. Vérifiez le diagnostic, le produit, la source du donneur et l'indication légale.
Contexte des coûts
Séparez les coûts de génétique diagnostique, de recherche de donneur, d'approvisionnement du produit, de conditionnement, d'hospitalisation, de prophylaxie anti-infectieuse, de suivi à long terme et de prise en charge des complications. Obtenez une décision du centre de transplantation et de l'assureur pour le diagnostic exact, ou une déclaration du promoteur pour un essai. Ne comparez pas ce parcours avec une perfusion commerciale ambulatoire sur le seul critère du prix.
Ce que le registre des essais montre réellement
Notre propre décompte de toutes les études enregistrées sur ClinicalTrials.gov pour primary immunodeficiency avec une intervention à base de cellules souches, extrait le 2026-09-05. Un enregistrement est une déclaration d'intention, pas un résultat : c'est pourquoi la colonne du statut compte davantage que le total.
| Statut dans le registre | Études | Part |
|---|---|---|
| Terminée | 35 | 38% |
| En cours, inclusions closes | 14 | 15% |
| Interrompue prématurément | 12 | 13% |
| Recrutement en cours | 12 | 13% |
| Statut non mis à jour par le promoteur | 9 | 10% |
| Retirée avant toute inclusion | 4 | 4% |
| Inclusion sur invitation uniquement | 3 | 3% |
| Recrutement pas encore ouvert | 2 | 2% |
| Accès élargi | 1 | 1% |
| Suspendue | 1 | 1% |
| Toutes les études enregistrées | 93 | 100% |
Comment la lire : 17 se sont arrêtées avant leur terme — interrompues, retirées ou suspendues, soit 18% du total; 21 ne portent aucune phase attribuée et se situent donc hors du parcours de développement par phases menant à un médicament autorisé; 33 ont atteint la Phase 2 ou au-delà, contre 39 encore en Phase 1 ou avant; 9 n'ont reçu aucune mise à jour de statut du promoteur et pourraient être en sommeil.
Les décomptes proviennent de notre propre extraction via l'API de ClinicalTrials.gov, effectuée le 2026-09-05. La requête est publiée avec le jeu de données afin que chacun puisse refaire le décompte. Rien de ce qui précède n'est une preuve de bénéfice ni une recommandation thérapeutique.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.