Первичный иммунодефицит
Первичные иммунодефициты, также называемые врождёнными ошибками иммунитета, включают множество генетических заболеваний с различными рисками инфекций, воспалительных процессов, аутоиммунных нарушений и злокачественных новообразований. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) может быть установленным или потенциально излечивающим методом для отдельных тяжёлых диагнозов, поскольку она заменяет кроветворную иммунную систему. Это не эквивалентно инфузии МСК, продвигаемой для общей иммунной поддержки.
Доказательства
Доказательная база и критерии отбора зависят от конкретного диагноза, генотипа, донора и центра. ТГСК может потребовать кондиционирования и несёт риски инфекции, несостоятельности трансплантата, реакции «трансплантат против хозяина» и органной токсичности; при некоторых заболеваниях вместо этого применяются иммуноглобулины, противомикробные, таргетные иммунные или генные методы лечения. Информационный бюллетень NIAID по дефициту GATA2 иллюстрирует диагноз-специфическое применение ТГСК. Он не может подтвердить эффективность неспецифического плацентарного, стромального продукта или препарата на основе экзосом.
ТГСК является установленным клиническим подходом для отдельных диагнозов, и конкретные клеточные продукты могут иметь разрешённые показания; это не означает одобрения неспецифической терапии стволовыми клетками для укрепления иммунитета. Уточните диагноз, продукт, источник донорского материала и юридическое показание.
Контекст стоимости
Учитывайте отдельно генетическую диагностику, поиск донора, закупку продукта, кондиционирование, госпитализацию, профилактику инфекций, долгосрочное наблюдение и лечение осложнений. Получите решение трансплантационного центра и страховщика для конкретного диагноза или письмо спонсора для участия в исследовании. Не сравнивайте этот путь с коммерческой инфузией в тот же день только по стоимости.
Что на самом деле показывает реестр исследований
Наш собственный подсчёт всех исследований, зарегистрированных на ClinicalTrials.gov по состоянию «primary immunodeficiency» с вмешательством стволовыми клетками, выгрузка от 2026-09-05. Регистрация — это заявление о намерении, а не результат, поэтому столбец со статусом значит больше итогового числа.
| Статус в реестре | Исследований | Доля |
|---|---|---|
| Завершено | 35 | 38% |
| Идёт, набор закрыт | 14 | 15% |
| Прервано досрочно | 12 | 13% |
| Идёт набор | 12 | 13% |
| Статус не обновлялся спонсором | 9 | 10% |
| Отозвано до начала набора | 4 | 4% |
| Набор только по приглашению | 3 | 3% |
| Набор ещё не начат | 2 | 2% |
| Расширенный доступ | 1 | 1% |
| Приостановлено | 1 | 1% |
| Всего зарегистрировано | 93 | 100% |
Как это читать: остановлены, не дойдя до конца: 17 — прерваны, отозваны или приостановлены, это 18% от общего числа; без присвоенной фазы: 21 — они находятся вне пофазного пути разработки, ведущего к зарегистрированному препарату; дошли до фазы 2 или дальше: 33, против 39 на фазе 1 или раньше; 9 не получали обновления статуса от спонсора и могут быть заброшены.
Числа получены нашей собственной выгрузкой через API ClinicalTrials.gov от 2026-09-05. Запрос опубликован вместе с набором данных, так что подсчёт может повторить любой. Ничто из перечисленного не является доказательством пользы или рекомендацией к лечению.
Образовательная информация, не медицинская рекомендация. Проверьте продукт, показание, правовое основание и доказательства с независимым квалифицированным врачом.