Erfolg bei primären Immundefizientz-Studien wird gemessen als Wiederherstellung von T-Zellen-Zählungen, verbesserte T-Zellen-Funktion (Proliferation, Zytokine-Produktion), verbesserte Antikörper-Reaktionen oder reduzierte Infektionslast. Ungefähr 40–60 % der behandelten Patienten zeigten bedeutsame Immunrekonstitution innerhalb von 3–12 Monaten; jedoch variiert ‚bedeutsam' nach Immundefizientz-Typ. Schwere kombinierte Immundefizite Kohorten berichteten ungefähr 50–70 % T-Zellen-Rekonstituierung zu Ebenen, die reduzierte Prophylaxe unterstützen. DiGeorge-Syndrom und andere T-Zellen-Selektive Defekte zeigten höhere Reaktionsquoten als übergeordnete-Antikörper-Defekt-Störungen. Die Reaktion ist besser bei Kindern statt Erwachsenen und früh-Erkrankungs statt fortgeschrittener Immunsuppression. Ungefähr 30–40 % der behandelten Patienten zeigten minimale Immunverbesserung.
Primäre Immundefizientz-Studien vertreten eine erhebliche Evidenzbasis, was Erkrankungsschwere und unbefriedigt medizinisches Bedarf widerspiegelt. Dreizehn aktiv rekrutierungsstudien deuten auf fortlaufende klinische Dynamik hin. Veröffentlichte Studien dokumentieren Verbesserungen in T-Zellen-Zählungen, wiederhergestellte T-Zellen-Proliferation und Zytokine-Produktion, verbesserte Antikörper-Reaktionen auf Impfung und reduzierte Infektions-Häufigkeit in responsiven Kohorten nach Stammzell-Infusion. Mehrere Studien bei schwerem kombiniertem Immundefizit zeigten Etablierung von T-Zellen-Rekonstituierung, die reduzierte Abhängigkeit von antimikrobieller Prophylaxe ermöglicht. Jedoch begrenzen Studien-Heterogenität — unterschiedliche Immundefizientz-Typen, Erkrankungsschwere, vorheriger Behandlungen — Verallgemeinerung. Langzeit-Immunstabilität über 24 Monate hinaus bleibt unvollständig charakterisiert. Hämatopoetische Stammzell-Transplantation bleibt die Goldstandard für ausgewählte Immundefizienzen; MSC-Rolle entsteht als ergänzend oder unterstützend.
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Medically reviewed by StemCellAtlas’s editorial team with Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) of partner clinic Stem Plus (Sofia), against ISSCR, FDA & EMA guidance. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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