Какова эффективность клеточной терапии для состояния «Первичный иммунодефицит»?
Единого показателя успешности ТГСК или клеточной терапии для всех первичных иммунодефицитов не существует. Результаты зависят от диагноза, генотипа, возраста, инфекций и повреждения органов, совместимости донора, кондиционирования и центра; оценивайте выживаемость, иммунную реконституцию, несостоятельность трансплантата, реакцию «трансплантат против хозяина» и период наблюдения для конкретного протокола.
Как интерпретировать данные для состояния «Первичный иммунодефицит»
Доказательная база и критерии отбора зависят от конкретного диагноза, генотипа, донора и центра. ТГСК может потребовать кондиционирования и несёт риски инфекции, несостоятельности трансплантата, реакции «трансплантат против хозяина» и органной токсичности; при некоторых заболеваниях вместо этого применяются иммуноглобулины, противомикробные, таргетные иммунные или генные методы лечения. Информационный бюллетень NIAID по дефициту GATA2 иллюстрирует диагноз-специфическое применение ТГСК. Он не может подтвердить эффективность неспецифического плацентарного, стромального продукта или препарата на основе экзосом.
Проверить критерии → · Первичный иммунодефицит: Полный обзор → · Первичный иммунодефицит: Разобраться в стоимости → · Сравнить расходы на поездку →
Редакционно проверенная образовательная информация; не медицинская консультация и не оценка личной пригодности.
Источники и дополнительное чтение
- Реестр исследований стволовых клеток (ClinicalTrials.gov) ↗
- Рецензируемые исследования (PubMed) ↗
- ISSCR — ресурсы для пациентов ↗
- FDA — руководство для потребителей ↗
- EMA — каркас ATMP ↗
- Зарегистрированные исследования по Первичный иммунодефицит (ClinicalTrials.gov) ↗
- Опубликованные исследования по Первичный иммунодефицит (PubMed) ↗