原发性免疫缺陷试验中的成功定义为T细胞计数的恢复、T细胞功能改善（增殖、细胞因子产生）、抗体反应增强，或感染负担降低。约40–60%的受治疗患者在3–12个月内显示了有意义的免疫重建；然而，"有意义"因免疫缺陷类型而异。严重联合免疫缺陷患者群体报告约50–70%的T细胞重建水平，支持减少预防。DiGeorge综合征和其他T细胞选择性缺陷显示高于主要抗体缺陷疾病的反应率。儿童比成人反应更好，早期疾病比晚期免疫抑制反应更好。约30–40%的受治疗患者显示免疫改善最少。
原发性免疫缺陷试验代表了大量证据基础，反映了疾病的严重性和未满足的医疗需求。正在招募患者的13项试验表明了正在进行的临床进展。已发表的研究记录了干细胞输注后T细胞计数的改善、T细胞增殖和细胞因子产生的恢复、对疫苗的抗体反应增强，以及反应患者群体中感染频率的降低。严重联合免疫缺陷的多项试验显示建立了T细胞重建，允许减少对抗菌预防的依赖。然而，研究异质性——免疫缺陷类型不同、疾病严重程度不同、先前治疗不同——限制了推广。超过24个月的长期免疫稳定性仍不完全确定。造血干细胞移植仍然是选择性免疫缺陷的金标准；间充质干细胞的作用正在显现为辅助性或支持性。
我是候选人吗？ → · Primary Immunodeficiency: full overview → · 原发性免疫缺陷成本 → · Cost →
由 StemCellAtlas 的编辑团队进行医学审查，与Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) 合作诊所 Stem Plus（索菲亚）的，根据 ISSCR、FDA 和 EMA 指南。 Last reviewed 2026-07-23; see our editorial standards. Educational information, not medical advice; figures indicative.
位于欧盟核心的 GMP 认证再生医学诊所——费用 3,000–8,000 欧元起，仅为美国或德国价格的一小部分。为来自 50 多个国家的国际患者提供个性化方案。
免费医疗评估