Мезенхимни стромални клетки: какво доказва и какво не доказва наименованието
MSC е широко лабораторно и продуктово обозначение, а не доказателство, че даден препарат е доказано лечение със стволови клетки. Важни са източникът, производството, активността, регулаторният статут и показанието.
Контекст
MSC обичайно означава мезенхимна стромална клетка. Международното дружество за клетъчна и генна терапия препоръчва определението „стволова клетка“ да се използва само когато стволовите свойства са подкрепени със строги in-vitro и in-vivo доказателства, а обозначението MSC да се съчетава с тъканния източник и функционалните изпитвания. Затова клиниката трябва да посочи дали клетките произхождат от костен мозък, мастна тъкан, тъкан от пъпна връв или друг източник, вместо да разчита само на съкращението.
Препаратът е специфичен продукт. Съществените полета включват допустимостта на донора, автоложния или алогенния статус, начина на вземане, условията за култивиране, броя пасажи, криоконсервацията, идентичността, чистотата, жизнеспособността, стерилността, ендотоксина, дозата, начина на приложение и изпитване за активност, свързано с предложения механизъм. Резултатите от един MSC продукт, източник или показание не могат автоматично да се пренасят към друг.
Лабораторните резултати не доказват клинично възстановяване. При експериментални условия MSC могат да показват диференциация и сигнална активност, но това не означава, че приложените клетки надеждно се превръщат в хрущял, неврони или органна тъкан у пациента. Предложените имуномодулиращи и паракринни ефекти трябва да бъдат изпитани за точния продукт и показание чрез подходящо контролирани клинични проучвания. Автоложният произход може да промени някои рискове, но не премахва несигурността относно производството, замърсяването, процедурата, тромбозата, възпалението или ефективността.
Регулаторната класификация зависи от манипулацията, предназначената функция и употребата. EMA обяснява, че съществено манипулираните клетки или клетките, използвани за различна основна функция, могат да бъдат ATMP; в класификационните ѝ записи присъстват разширени автоложни и алогенни MSC препарати. Поискайте точния номер на ЕС или националния орган, или идентификатора на разрешеното клинично изпитване. Лиценз за тъканно заведение, регистрация на проучване или общо твърдение за GMP не доказват, че предложеният лекарствен продукт е разрешен за състоянието.
Полезни първични отправни точки са становището на ISCT относно номенклатурата, прегледът на EMA за ATMP и ръководството на ISSCR за пациенти. Използвайте ги, за да формулирате въпроси; те не определят пригодността на конкретен пациент.
Образователна информация, а не медицински съвет. Проверете продукта, показанието, правното основание и доказателствата с независим квалифициран лекар.