Celulele stromale mezenchimale: ce demonstrează și ce nu demonstrează denumirea
MSC este o etichetă largă de laborator și produs, nu dovada că un preparat este un tratament dovedit cu celule stem. Sursa, fabricația, potența, statutul de reglementare și indicația contează toate.
Context
MSC înseamnă în mod obișnuit celulă stromală mezenchimală. Societatea Internațională pentru Terapie Celulară și Genică recomandă folosirea termenului „celulă stem” numai atunci când caracterul de celulă stem este susținut de dovezi riguroase in-vitro și in-vivo și asocierea etichetei MSC cu sursa țesutului și testele funcționale. Prin urmare, o clinică trebuie să precizeze dacă celulele provin din măduvă osoasă, țesut adipos, țesut ombilical sau altă sursă, în loc să se bazeze doar pe acronim.
Preparatul este specific produsului. Câmpurile relevante includ eligibilitatea donatorului, statutul autolog sau alogen, metoda de recoltare, condițiile de cultură, numărul pasajului, crioconservarea, identitatea, puritatea, viabilitatea, sterilitatea, endotoxinele, doza, calea de administrare și un test de potență legat de mecanismul propus. Rezultatele pentru un produs MSC, o sursă sau o indicație nu pot fi transferate automat altuia.
Constatările de laborator nu demonstrează repararea clinică. MSC pot prezenta activitate de diferențiere și semnalizare în condiții experimentale, dar aceasta nu înseamnă că celulele administrate devin în mod fiabil cartilaj, neuroni sau țesut de organ la un pacient. Efectele imunomodulatoare și paracrine propuse trebuie testate pentru produsul și indicația exacte, prin studii clinice controlate corespunzător. Originea autologă poate modifica unele riscuri, dar nu elimină incertitudinea privind fabricația, contaminarea, procedura, tromboza, inflamația sau eficacitatea.
Clasificarea de reglementare depinde de manipulare, funcția intenționată și utilizare. EMA explică faptul că celulele manipulate substanțial sau utilizate pentru o funcție esențială diferită pot fi ATMP; evidențele sale de clasificare includ preparate MSC autologe și alogene expandate. Solicitați referința exactă a UE sau a autorității naționale ori identificatorul studiului clinic autorizat. O autorizație pentru o unitate de țesuturi, înregistrarea studiului sau o afirmație generică privind GMP nu dovedesc că medicamentul propus este autorizat pentru afecțiune.
Referințe primare utile sunt documentul de poziție ISCT privind nomenclatura, prezentarea generală EMA privind ATMP și ghidul ISSCR pentru pacienți. Folosiți-le pentru a structura întrebările; ele nu stabilesc potrivirea pentru un anumit pacient.
Informații educaționale, nu recomandare medicală. Verificați produsul, indicația, calea juridică și dovezile cu un medic calificat independent.