Cellules stromales mésenchymateuses : ce que le nom prouve et ne prouve pas

Contexte

MSC désigne couramment une cellule stromale mésenchymateuse. L’International Society for Cell & Gene Therapy recommande de n’utiliser le terme « cellule souche » que lorsque les propriétés de souche sont étayées par des preuves rigoureuses in vitro et in vivo, et d’associer l’appellation MSC à la source tissulaire et à des tests fonctionnels. Une clinique doit donc préciser si les cellules proviennent de la moelle osseuse, du tissu adipeux, du tissu ombilical ou d’une autre source, plutôt que de s’appuyer sur le seul acronyme.

La préparation est propre au produit. Les données pertinentes comprennent l’éligibilité du donneur, le statut autologue ou allogénique, la méthode de prélèvement, les conditions de culture, le numéro de passage, la cryoconservation, l’identité, la pureté, la viabilité, la stérilité, les endotoxines, la dose, la voie d’administration et un test d’activité relié au mécanisme proposé. Les résultats d’un produit MSC, d’une source ou d’une indication ne peuvent pas être automatiquement transférés à un autre.

Les résultats de laboratoire ne démontrent pas une réparation clinique. Les MSC peuvent présenter une différenciation et une activité de signalisation dans des conditions expérimentales, mais cela ne signifie pas que les cellules administrées deviennent de manière fiable du cartilage, des neurones ou du tissu d’organe chez un patient. Les effets immunomodulateurs et paracrines proposés doivent être testés pour le produit et l’indication exacts dans des études cliniques correctement contrôlées. L’origine autologue peut modifier certains risques, mais n’élimine pas les incertitudes liées à la fabrication, à la contamination, à la procédure, à la thrombose, à l’inflammation ou à l’efficacité.

La classification réglementaire dépend de la manipulation, de la fonction prévue et de l’utilisation. EMA explique que les cellules substantiellement manipulées ou utilisées pour une fonction essentielle différente peuvent être des ATMP ; ses dossiers de classification comprennent des préparations MSC autologues et allogéniques après expansion. Demandez la référence exacte de l’UE ou de l’autorité nationale, ou l’identifiant de l’essai clinique autorisé. Une licence d’établissement de tissus, l’enregistrement d’une étude ou une déclaration générale GMP ne prouvent pas que le médicament proposé est autorisé pour la maladie.

Parmi les références primaires utiles figurent la prise de position ISCT sur la nomenclature, la présentation des ATMP par EMA et le guide ISSCR destiné aux patients. Utilisez-les pour structurer les questions ; ils ne déterminent pas l’adéquation pour un patient donné.

Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.