SMA-Stammzell-‚Erfolgs'-Ansprüche sind selten aufgrund minimaler Daten. Die wenigen Fallserien beschreiben ‚Stabilisierung' in einzelnen Kindern; keine kontrollierte Studie hat eine Konsenssatz gesetzt. Genehmigte Therapien (Nusinersen, Gen-Therapie) zeigen bewiesenen Motor- und Überlebensnutzen in kontrollierten Studien; Stammzellen sind nicht erwiesen, sie zu übertrumpfen. Jeder Nutzen, wenn echt, würde Verlangsamung des Rückgangs sein — Evidenz ist unzureichend für starke Ansprüche.
Fünf registrierte Studien und 1 rekrutierenden Studie adressieren Stammzelltherapie bei SMA — die kleinste Landschaft unter den hier genannten Bedingungen. Veröffentlichte Daten sind spärlich und weitgehend Einzen-Zentrum-Beobachtung. Einige beschreiben Stabilisierung oder verlangsamter Rückgang über 6–12 Monate; andere minimale Veränderung. SMAs schneller natürlicher Progression macht jede Stabilität möglicherweise beachtenswert, aber Unterscheidung von Stammzell-Effekten von genehmigten krankheitsmodifizierenden Therapien (Nusinersen, Gen-Therapie) ist schwierig ohne Kontrollen. Keine Studie hat Motor-Neuronen-Verlust umgekehrt.
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Medically reviewed by StemCellAtlas’s editorial team with Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) of partner clinic Stem Plus (Sofia), against ISSCR, FDA & EMA guidance. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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