Una terapia cellulare per SLA (sclerosi laterale amiotrofica) è approvata dalla FDA?
Nessuna terapia di medicina rigenerativa è approvata dalla FDA per la SLA. Uno studio autorizzato tramite IND, una richiesta di accesso allargato o l'inserimento in un registro non equivale all'approvazione del prodotto e non ne stabilisce l'efficacia. In Europa, i percorsi di sperimentazione o uso compassionevole sono distinti dall'autorizzazione all'immissione in commercio dell'EMA. I pazienti dovrebbero verificare il prodotto specifico, lo sponsor, l'identificativo del registro, l'autorità competente e l'approvazione etica.
Interpretare le evidenze su SLA (sclerosi laterale amiotrofica)
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, o malattia del motoneurone) è una patologia neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco encefalico e nella corteccia motoria. Molteplici meccanismi sono oggetto di indagine, tra cui eccitotossicità, disfunzione mitocondriale, misfolding proteico e neuroinfiammazione. Approcci basati su progenitori neurali e cellule stromali mesenchimali sono in fase di studio per presunti effetti neuroprotettivi o di supporto, ma tali meccanismi non hanno dimostrato un rallentamento della progressione né il ripristino della funzione motoria nell'essere umano. La tabella del registro in questa pagina elenca gli studi pertinenti e il loro attuale stato di reclutamento.
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Informazione educativa sottoposta a revisione editoriale; non è consulenza medica né valutazione dell’idoneità personale.
Fonti e letture supplementari
- Registro degli studi sulle cellule staminali (ClinicalTrials.gov) ↗
- Ricerca sottoposta a revisione paritaria (PubMed) ↗
- ISSCR — risorse per i pazienti ↗
- FDA — guida per i consumatori ↗
- EMA — Quadro ATMP ↗
- Studi registrati su SLA (sclerosi laterale amiotrofica) (ClinicalTrials.gov) ↗
- Ricerca pubblicata su SLA (sclerosi laterale amiotrofica) (PubMed) ↗