SLA (sclerosi laterale amiotrofica)
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, o malattia del motoneurone) è una patologia neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco encefalico e nella corteccia motoria. Molteplici meccanismi sono oggetto di indagine, tra cui eccitotossicità, disfunzione mitocondriale, misfolding proteico e neuroinfiammazione. Approcci basati su progenitori neurali e cellule stromali mesenchimali sono in fase di studio per presunti effetti neuroprotettivi o di supporto, ma tali meccanismi non hanno dimostrato un rallentamento della progressione né il ripristino della funzione motoria nell'essere umano. La tabella del registro in questa pagina elenca gli studi pertinenti e il loro attuale stato di reclutamento.
Evidenze
Gli studi clinici sulla terapia cellulare per la SLA sono generalmente in fase precoce ed eterogenei, con prodotti, vie di somministrazione, popolazioni ed endpoint diversi. Le osservazioni sulla sicurezza e le variazioni esplorative dei biomarcatori non dimostrano un rallentamento del declino funzionale o una maggiore sopravvivenza. Nessuno studio pivotal completato ha dimostrato l'efficacia di un prodotto a base di cellule staminali come trattamento standard per la SLA. Nessun tasso di risposta aggregato è pubblicato in questa pagina perché gli studi sono troppo eterogenei per poter essere riassunti in un singolo dato. Gli studi registrati e i relativi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
Nessuna terapia di medicina rigenerativa è approvata dalla FDA per la SLA. Uno studio autorizzato tramite IND, una richiesta di accesso allargato o l'inserimento in un registro non equivale all'approvazione del prodotto e non ne stabilisce l'efficacia. In Europa, i percorsi di sperimentazione o uso compassionevole sono distinti dall'autorizzazione all'immissione in commercio dell'EMA. I pazienti dovrebbero verificare il prodotto specifico, lo sponsor, l'identificativo del registro, l'autorità competente e l'approvazione etica.
Contesto dei costi
Le procedure cellulari sperimentali private per la SLA possono comportare costi separati per la somministrazione intratecale, la valutazione neurologica e respiratoria, l'imaging, il monitoraggio, il viaggio e il trattamento delle complicanze. I prezzi non indicano approvazione regolatoria né beneficio atteso, e la somministrazione ripetuta non è uno standard consolidato. I pazienti dovrebbero richiedere un preventivo scritto dettagliato e verificare le responsabilità dello sponsor, dell'assicurazione e del paziente. Le cure multidisciplinari per la SLA e i trattamenti approvati o supportati dalle linee guida non devono essere ritardati.
Che cosa mostra davvero il registro degli studi
Il nostro conteggio di tutti gli studi registrati su ClinicalTrials.gov per amyotrophic lateral sclerosis con un intervento a base di cellule staminali, estratto il 2026-09-05. Una registrazione è una dichiarazione di intenti, non un risultato: per questo la colonna dello stato conta più del totale.
| Stato nel registro | Studi | Quota |
|---|---|---|
| Concluso | 25 | 38% |
| Stato non aggiornato dal promotore | 13 | 20% |
| In reclutamento | 10 | 15% |
| Ritirato prima dell'arruolamento | 4 | 6% |
| Non ancora in reclutamento | 3 | 5% |
| Interrotto anticipatamente | 2 | 3% |
| Sospeso | 2 | 3% |
| Attivo, chiuso agli arruolamenti | 2 | 3% |
| Non più disponibile | 2 | 3% |
| Temporarily Not Available | 1 | 2% |
| Arruolamento solo su invito | 1 | 2% |
| Tutti gli studi registrati | 65 | 100% |
Come leggerla: 8 si sono fermati prima della conclusione — interrotti, ritirati o sospesi, il 12% del totale; 12 non hanno alcuna fase assegnata, quindi si collocano fuori dal percorso di sviluppo per fasi che porta a un farmaco autorizzato; 14 hanno raggiunto la Fase 2 o oltre, a fronte di 39 ancora alla Fase 1 o prima; 13 non hanno ricevuto un aggiornamento di stato dal promotore e potrebbero essere inattivi.
Quale famiglia cellulare viene davvero studiata qui
La stessa condizione, divisa per le tre famiglie che i registri sanno distinguere. Sottotipi come le preparazioni Muse, placentari o fetali non sono separati nel registro e rientrano nel conteggio mesenchimale.
| Famiglia cellulare | Studi |
|---|---|
| Cellule stromali mesenchimali | 30 |
| Trapianto ematopoietico | 10 |
| Esosomi | 3 |
Le cellule mesenchimali dominano il lavoro registrato qui: 30 studi contro 10 con trapianto ematopoietico.
I conteggi provengono da una nostra estrazione dall'API di ClinicalTrials.gov, effettuata il 2026-09-05. La query è pubblicata insieme al dataset, così chiunque può ripetere il conteggio. Nulla di quanto sopra è prova di beneficio o raccomandazione terapeutica.
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