SLA (scleroza laterală amiotrofică)
Scleroza laterală amiotrofică (SLA sau boala neuronului motor) este o afecțiune neurodegenerativă caracterizată prin pierderea progresivă a neuronilor motori din măduva spinării, trunchiul cerebral și cortexul motor. Sunt cercetate mecanisme multiple, inclusiv excitotoxicitatea, disfuncția mitocondrială, plierea greșită a proteinelor și neuroinflamația. Abordările cu progenitori neurali și celule stromale mezenchimale sunt studiate pentru presupuse efecte neuroprotectoare sau de susținere, dar aceste mecanisme nu au stabilit încetinirea progresiei sau refacerea funcției motorii la om. Tabelul registrului prezintă studiile relevante și recrutarea.
Dovezi
Studiile de terapie celulară în SLA la om sunt în general în faze timpurii și eterogene, cu produse, căi, populații și obiective diferite. Observațiile de siguranță și modificările exploratorii ale biomarkerilor nu stabilesc un declin funcțional mai lent sau o supraviețuire mai lungă. Niciun studiu pivot finalizat nu a stabilit un produs cu celule stem drept tratament standard eficient pentru SLA. Nu se publică aici o rată cumulată de răspuns, deoarece studiile sunt prea eterogene. Studiile înregistrate și obiectivele lor prespecificate sunt în tabel.
Nicio terapie de medicină regenerativă nu este aprobată de FDA pentru SLA. Un studiu autorizat prin IND, o cerere de acces extins sau listarea în registru nu reprezintă aprobarea produsului și nu stabilește eficacitatea. În Europa, studiile sau utilizarea compasională sunt distincte de autorizația EMA. Verificați produsul, sponsorul, identificatorul, autoritatea și aprobarea etică.
Contextul costurilor
Procedurile celulare experimentale private pentru SLA pot implica taxe separate pentru administrarea intratecală, evaluarea neurologică și respiratorie, imagistică, monitorizare, călătorie și tratamentul complicațiilor. Prețurile nu indică aprobarea sau beneficiul așteptat, iar dozarea repetată nu este standard. Solicitați o ofertă detaliată și verificați responsabilitățile sponsorului, asigurătorului și pacientului. Îngrijirea multidisciplinară și tratamentul aprobat sau recomandat nu trebuie întârziate.
Informații educaționale, nu recomandare medicală. Verificați produsul, indicația, calea juridică și dovezile cu un medic calificat independent.