БАС (боковой амиотрофический склероз)
Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь моторного нейрона) — это нейродегенеративное заболевание, характеризующееся прогрессирующей гибелью мотонейронов спинного мозга, ствола головного мозга и моторной коры. Исследуются множественные механизмы, включая эксайтотоксичность, митохондриальную дисфункцию, нарушение укладки белков и нейровоспаление. Подходы с использованием нейральных прогениторных и мезенхимальных стромальных клеток изучаются с целью предполагаемого нейропротективного или поддерживающего эффекта, однако эти механизмы не подтвердили замедления прогрессирования или восстановления двигательной функции у людей. В таблице реестра на этой странице перечислены соответствующие исследования и их текущий статус набора участников.
Доказательства
Исследования клеточной терапии БАС у людей в основном ранних фаз и неоднородны — с различными продуктами, путями введения, популяциями и конечными точками. Данные о безопасности и исследовательские изменения биомаркеров не подтверждают замедления функционального снижения или увеличения выживаемости. Ни одно завершённое опорное исследование не подтвердило эффективность какого-либо стволовоклеточного продукта в качестве стандартного лечения БАС. Сводная частота ответа здесь не публикуется, поскольку исследования слишком неоднородны, чтобы одно число было информативным. Зарегистрированные исследования и их заранее определённые конечные точки перечислены в таблице реестра на этой странице.
Ни одна регенеративная терапия не одобрена FDA для лечения БАС. Разрешение на проведение исследования (IND), запрос на расширенный доступ или регистрация в реестре не являются одобрением продукта и не подтверждают эффективность. В Европе разрешение на проведение исследования или программа сострадательного применения отличаются от регистрационного удостоверения EMA. Пациентам следует проверить конкретный продукт, спонсора, идентификатор реестра, компетентный орган и этическое одобрение.
Контекст стоимости
Частные экспериментальные клеточные процедуры при БАС могут включать отдельные расходы на интратекальное введение, неврологическую и респираторную оценку, визуализацию, мониторинг, проезд и лечение осложнений. Цена не означает наличия регуляторного одобрения или ожидаемой пользы, а повторное введение не является устоявшимся стандартом. Пациентам следует запросить детализированную письменную смету и уточнить обязанности спонсора, страховой компании и пациента. Мультидисциплинарное ведение БАС, одобренное или рекомендованное лечение не должны откладываться.
Что на самом деле показывает реестр исследований
Наш собственный подсчёт всех исследований, зарегистрированных на ClinicalTrials.gov по состоянию «amyotrophic lateral sclerosis» с вмешательством стволовыми клетками, выгрузка от 2026-09-05. Регистрация — это заявление о намерении, а не результат, поэтому столбец со статусом значит больше итогового числа.
| Статус в реестре | Исследований | Доля |
|---|---|---|
| Завершено | 25 | 38% |
| Статус не обновлялся спонсором | 13 | 20% |
| Идёт набор | 10 | 15% |
| Отозвано до начала набора | 4 | 6% |
| Набор ещё не начат | 3 | 5% |
| Прервано досрочно | 2 | 3% |
| Приостановлено | 2 | 3% |
| Идёт, набор закрыт | 2 | 3% |
| Больше недоступно | 2 | 3% |
| Temporarily Not Available | 1 | 2% |
| Набор только по приглашению | 1 | 2% |
| Всего зарегистрировано | 65 | 100% |
Как это читать: остановлены, не дойдя до конца: 8 — прерваны, отозваны или приостановлены, это 12% от общего числа; без присвоенной фазы: 12 — они находятся вне пофазного пути разработки, ведущего к зарегистрированному препарату; дошли до фазы 2 или дальше: 14, против 39 на фазе 1 или раньше; 13 не получали обновления статуса от спонсора и могут быть заброшены.
Какое семейство клеток здесь действительно изучают
То же состояние в разрезе трёх семейств, которые реестр умеет различать. Подтипы вроде Muse, плацентарных или фетальных препаратов в реестре не выделены и входят в мезенхимальный счёт.
| Семейство клеток | Исследований |
|---|---|
| Мезенхимальные стромальные клетки | 30 |
| Трансплантация кроветворных клеток | 10 |
| Экзосомы | 3 |
Основная часть зарегистрированных работ здесь на мезенхимальных клетках: 30 исследований против 10 с трансплантацией кроветворных клеток.
Числа получены нашей собственной выгрузкой через API ClinicalTrials.gov от 2026-09-05. Запрос опубликован вместе с набором данных, так что подсчёт может повторить любой. Ничто из перечисленного не является доказательством пользы или рекомендацией к лечению.
Образовательная информация, не медицинская рекомендация. Проверьте продукт, показание, правовое основание и доказательства с независимым квалифицированным врачом.