ALS (Amyotrophe Lateralsklerose)
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS oder Motoneuronerkrankung) ist eine neurodegenerative Erkrankung, die durch den fortschreitenden Verlust von Motoneuronen im Rückenmark, Hirnstamm und motorischen Kortex gekennzeichnet ist. Mehrere Mechanismen werden untersucht, darunter Exzitotoxizität, mitochondriale Dysfunktion, Proteinfehlfaltung und Neuroinflammation. Neurale Vorläuferzellen und mesenchymale Stromazellen werden hinsichtlich vorgeschlagener neuroprotektiver oder unterstützender Wirkungen untersucht, doch diese Mechanismen haben weder eine verlangsamte Progression noch eine wiederhergestellte Motorik beim Menschen nachgewiesen. Die Registertabelle auf dieser Seite listet relevante Studien und deren aktuellen Rekrutierungsstatus auf.
Evidenz
Humane ALS-Zelltherapiestudien sind im Allgemeinen in frühen Phasen und heterogen, mit unterschiedlichen Produkten, Verabreichungswegen, Populationen und Endpunkten. Sicherheitsbeobachtungen und explorative Biomarkerveränderungen belegen weder einen langsameren funktionellen Abbau noch ein längeres Überleben. Keine abgeschlossene Pivotalstudie hat ein Stammzellprodukt als wirksame Standard-ALS-Behandlung nachgewiesen. Hier wird keine gepoolte Ansprechrate veröffentlicht, da die Studien zu heterogen sind, als dass eine einzelne Zahl aussagekräftig wäre. Die registrierten Studien und ihre eigenen vordefinierten Endpunkte sind in der Registertabelle auf dieser Seite aufgeführt.
Keine regenerativmedizinische Therapie ist von der FDA für ALS zugelassen. Eine IND-autorisierte Studie, ein Expanded-Access-Antrag oder eine Registrierung ist keine Produktzulassung und belegt keine Wirksamkeit. In Europa unterscheiden sich Studien- oder Compassionate-Use-Genehmigungen von einer EMA-Marktzulassung. Patienten sollten das genaue Produkt, den Sponsor, die Registrierungsnummer, die zuständige Behörde und die Ethikgenehmigung überprüfen.
Kostenkontext
Private investigative ALS-Zellverfahren können separate Kosten für intrathekale Verabreichung, neurologische und respiratorische Beurteilung, Bildgebung, Überwachung, Reise und Behandlung von Komplikationen umfassen. Preise bedeuten weder eine Zulassung noch einen erwarteten Nutzen, und wiederholte Dosierung ist kein etablierter Standard. Patienten sollten ein detailliertes schriftliches Angebot anfordern und die Verantwortlichkeiten von Sponsor, Versicherer und Patient überprüfen. Die multidisziplinäre ALS-Versorgung sowie zugelassene oder leitliniengestützte Behandlung dürfen nicht verzögert werden.
Was das Studienregister tatsächlich zeigt
Unsere eigene Auszählung aller auf ClinicalTrials.gov registrierten Studien zu amyotrophic lateral sclerosis mit einer Stammzell-Intervention, abgerufen am 2026-09-05. Eine Registrierung ist eine Absichtserklärung, kein Ergebnis — deshalb zählt die Statusspalte mehr als die Gesamtzahl.
| Status im Register | Studien | Anteil |
|---|---|---|
| Abgeschlossen | 25 | 38% |
| Status vom Sponsor nicht aktualisiert | 13 | 20% |
| Rekrutiert derzeit | 10 | 15% |
| Zurückgezogen vor der ersten Aufnahme | 4 | 6% |
| Rekrutierung noch nicht begonnen | 3 | 5% |
| Vorzeitig abgebrochen | 2 | 3% |
| Ausgesetzt | 2 | 3% |
| Laufend, keine Aufnahme mehr | 2 | 3% |
| Nicht mehr verfügbar | 2 | 3% |
| Temporarily Not Available | 1 | 2% |
| Aufnahme nur auf Einladung | 1 | 2% |
| Alle registrierten Studien | 65 | 100% |
So ist sie zu lesen: 8 wurden vor dem Abschluss gestoppt — abgebrochen, zurückgezogen oder ausgesetzt, das sind 12% der Gesamtzahl; 12 tragen keine zugeordnete Studienphase, liegen also außerhalb des phasenweisen Entwicklungswegs zu einem zugelassenen Arzneimittel; 14 haben Phase 2 oder später erreicht, gegenüber 39 noch in Phase 1 oder davor; 13 haben vom Sponsor keine Statusaktualisierung erhalten und könnten ruhen.
Welche Zellfamilie hier tatsächlich untersucht wird
Dieselbe Erkrankung, aufgeteilt nach den drei Familien, die Register unterscheiden können. Untertypen wie Muse-, plazentare oder fetale Zubereitungen werden im Register nicht getrennt und stecken in der mesenchymalen Zahl.
| Zellfamilie | Studien |
|---|---|
| Mesenchymale Stromazellen | 30 |
| Hämatopoetische Transplantation | 10 |
| Exosomen | 3 |
Mesenchymale Zellen bestimmen die registrierte Arbeit hier: 30 Studien gegenüber 10 mit hämatopoetischer Transplantation.
Die Zahlen stammen aus unserer eigenen Abfrage der ClinicalTrials.gov-API vom 2026-09-05. Die zugrunde liegende Abfrage ist mit dem Datensatz veröffentlicht, sodass jede und jeder die Auszählung wiederholen kann. Nichts davon ist ein Wirksamkeitsnachweis oder eine Behandlungsempfehlung.
Bildungsinformation; keine medizinische Beratung. Prüfen Sie Produkt, Indikation, Rechtsgrundlage und Evidenz mit einer unabhängigen qualifizierten ärztlichen Person.