ELA (esclerosis lateral amiotrófica)
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de la motoneurona) es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas motoras en la médula espinal, el tronco encefálico y la corteza motora. Se investigan múltiples mecanismos, incluyendo la excitotoxicidad, la disfunción mitocondrial, el plegamiento anómalo de proteínas y la neuroinflamación. Los enfoques con células progenitoras neurales y células estromales mesenquimales se están estudiando por sus supuestos efectos neuroprotectores o de soporte, pero estos mecanismos no han establecido una ralentización de la progresión ni la restauración de la función motora en personas. La tabla de registro en esta página enumera los estudios relevantes y su estado de reclutamiento actual.
Evidencia
Los estudios de terapia celular en ELA humana son generalmente de fase temprana y heterogéneos, con diferentes productos, vías de administración, poblaciones y criterios de valoración. Las observaciones de seguridad y los cambios exploratorios en biomarcadores no establecen un declive funcional más lento ni una mayor supervivencia. Ningún ensayo pivotal completado ha establecido un producto de células madre como tratamiento estándar eficaz para la ELA. No se publica aquí una tasa de respuesta agrupada porque los estudios son demasiado heterogéneos para que una cifra única sea significativa. Los estudios registrados y sus propios criterios de valoración preespecificados se enumeran en la tabla de registro de esta página.
Ninguna terapia de medicina regenerativa está aprobada por la FDA para la ELA. Un ensayo autorizado bajo IND, una solicitud de acceso ampliado o un registro de estudio no constituyen aprobación del producto y no establecen eficacia. En Europa, las vías de ensayo o uso compasivo son distintas de la autorización de comercialización de la EMA. Los pacientes deben verificar el producto exacto, el patrocinador, el identificador de registro, la autoridad competente y la aprobación ética.
Contexto de costes
Los procedimientos celulares investigacionales privados para ELA pueden implicar cargos separados por administración intratecal, evaluación neurológica y respiratoria, imágenes, monitorización, viajes y tratamiento de complicaciones. Los precios no indican aprobación regulatoria ni beneficio esperado, y la dosificación repetida no es un estándar establecido. Los pacientes deben solicitar un presupuesto detallado por escrito y verificar las responsabilidades del patrocinador, la aseguradora y el paciente. La atención multidisciplinar de la ELA y el tratamiento aprobado o respaldado por las guías no deben retrasarse.
Qué muestra en realidad el registro de ensayos
Nuestro propio recuento de todos los estudios registrados en ClinicalTrials.gov para amyotrophic lateral sclerosis con una intervención con células madre, extraído el 2026-09-05. Un registro es una declaración de intenciones, no un resultado: por eso la columna del estado importa más que el total.
| Estado en el registro | Estudios | Proporción |
|---|---|---|
| Finalizado | 25 | 38% |
| Estado no actualizado por el promotor | 13 | 20% |
| Reclutando | 10 | 15% |
| Retirado antes de incluir participantes | 4 | 6% |
| Aún sin reclutar | 3 | 5% |
| Interrumpido antes de tiempo | 2 | 3% |
| Suspendido | 2 | 3% |
| Activo, cerrado a la inclusión | 2 | 3% |
| Ya no disponible | 2 | 3% |
| Temporarily Not Available | 1 | 2% |
| Inclusión solo por invitación | 1 | 2% |
| Todos los estudios registrados | 65 | 100% |
Cómo leerla: 8 se detuvieron antes de terminar — interrumpidos, retirados o suspendidos, el 12% del total; 12 no tienen ninguna fase asignada, de modo que quedan fuera de la vía de desarrollo por fases que conduce a un medicamento autorizado; 14 alcanzaron la Fase 2 o posterior, frente a 39 todavía en Fase 1 o anterior; 13 no han recibido actualización de estado del promotor y podrían estar inactivos.
Qué familia celular se estudia realmente aquí
La misma afección, dividida por las tres familias que los registros pueden distinguir. Los subtipos como las preparaciones Muse, placentarias o fetales no se separan en el registro y quedan dentro del recuento mesenquimal.
| Familia celular | Estudios |
|---|---|
| Células estromales mesenquimales | 30 |
| Trasplante hematopoyético | 10 |
| Exosomas | 3 |
Las células mesenquimales dominan el trabajo registrado aquí: 30 estudios frente a 10 con trasplante hematopoyético.
Los recuentos proceden de nuestra propia extracción de la API de ClinicalTrials.gov, realizada el 2026-09-05. La consulta se publica junto con el conjunto de datos para que cualquiera pueda repetir el recuento. Nada de lo anterior es prueba de beneficio ni recomendación de tratamiento.
Información educativa, no asesoramiento médico. Verifique el producto, la indicación, la vía legal y la evidencia con un médico cualificado independiente.