SLA (sclérose latérale amyotrophique)
La sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie du motoneurone) est une affection neurodégénérative caractérisée par la perte progressive des motoneurones de la moelle épinière, du tronc cérébral et du cortex moteur. Plusieurs mécanismes font l'objet d'investigations, notamment l'excitotoxicité, le dysfonctionnement mitochondrial, le mauvais repliement des protéines et la neuroinflammation. Les approches par progéniteurs neuraux et cellules stromales mésenchymateuses sont étudiées pour leurs effets neuroprotecteurs ou de soutien proposés, mais ces mécanismes n'ont pas démontré de ralentissement de la progression ni de restauration de la fonction motrice chez l'être humain. Le tableau de registre de cette page répertorie les études pertinentes et leur statut de recrutement actuel.
Données probantes
Les études humaines de thérapie cellulaire dans la SLA sont généralement de phase précoce et hétérogènes, avec des produits, des voies d'administration, des populations et des critères d'évaluation différents. Les observations de sécurité et les modifications exploratoires de biomarqueurs n'établissent pas un déclin fonctionnel plus lent ni une survie prolongée. Aucun essai pivot achevé n'a établi l'efficacité d'un produit à base de cellules souches comme traitement standard de la SLA. Aucun taux de réponse poolé n'est publié ici, car les études sont trop hétérogènes pour qu'un chiffre unique soit significatif. Les études enregistrées et leurs propres critères d'évaluation prédéfinis sont répertoriés dans le tableau de registre de cette page.
Aucune thérapie de médecine régénérative n'est approuvée par la FDA pour la SLA. Un essai autorisé sous IND, une demande d'accès élargi ou une inscription dans un registre ne constituent pas une approbation de produit et n'établissent pas l'efficacité. En Europe, les voies d'essai ou d'usage compassionnel sont distinctes d'une autorisation de mise sur le marché de l'EMA. Les patients doivent vérifier le produit exact, le promoteur, l'identifiant du registre, l'autorité compétente et l'approbation éthique.
Contexte des coûts
Les procédures cellulaires expérimentales privées pour la SLA peuvent impliquer des frais distincts pour l'administration intrathécale, l'évaluation neurologique et respiratoire, l'imagerie, la surveillance, les déplacements et le traitement des complications. Les prix n'indiquent ni une approbation réglementaire ni un bénéfice attendu, et l'administration répétée n'est pas un standard établi. Les patients doivent demander un devis détaillé par écrit et vérifier les responsabilités du promoteur, de l'assureur et du patient. La prise en charge multidisciplinaire de la SLA et les traitements approuvés ou recommandés par les lignes directrices ne doivent pas être retardés.
Ce que le registre des essais montre réellement
Notre propre décompte de toutes les études enregistrées sur ClinicalTrials.gov pour amyotrophic lateral sclerosis avec une intervention à base de cellules souches, extrait le 2026-09-05. Un enregistrement est une déclaration d'intention, pas un résultat : c'est pourquoi la colonne du statut compte davantage que le total.
| Statut dans le registre | Études | Part |
|---|---|---|
| Terminée | 25 | 38% |
| Statut non mis à jour par le promoteur | 13 | 20% |
| Recrutement en cours | 10 | 15% |
| Retirée avant toute inclusion | 4 | 6% |
| Recrutement pas encore ouvert | 3 | 5% |
| Interrompue prématurément | 2 | 3% |
| Suspendue | 2 | 3% |
| En cours, inclusions closes | 2 | 3% |
| Plus disponible | 2 | 3% |
| Temporarily Not Available | 1 | 2% |
| Inclusion sur invitation uniquement | 1 | 2% |
| Toutes les études enregistrées | 65 | 100% |
Comment la lire : 8 se sont arrêtées avant leur terme — interrompues, retirées ou suspendues, soit 12% du total; 12 ne portent aucune phase attribuée et se situent donc hors du parcours de développement par phases menant à un médicament autorisé; 14 ont atteint la Phase 2 ou au-delà, contre 39 encore en Phase 1 ou avant; 13 n'ont reçu aucune mise à jour de statut du promoteur et pourraient être en sommeil.
Quelle famille cellulaire est réellement étudiée ici
La même affection, répartie entre les trois familles que les registres savent distinguer. Les sous-types comme les préparations Muse, placentaires ou fœtales ne sont pas séparés dans le registre et sont comptés parmi les mésenchymateuses.
| Famille cellulaire | Études |
|---|---|
| Cellules stromales mésenchymateuses | 30 |
| Greffe hématopoïétique | 10 |
| Exosomes | 3 |
Les cellules mésenchymateuses dominent le travail enregistré ici : 30 études contre 10 en greffe hématopoïétique.
Les décomptes proviennent de notre propre extraction via l'API de ClinicalTrials.gov, effectuée le 2026-09-05. La requête est publiée avec le jeu de données afin que chacun puisse refaire le décompte. Rien de ce qui précède n'est une preuve de bénéfice ni une recommandation thérapeutique.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.