ALS (странична амиотрофна склероза)
Амиотрофичната латерална склероза (ALS, или болест на моторния неврон) е невродегенеративно заболяване, характеризиращо се с прогресивна загуба на моторни неврони в гръбначния мозък, мозъчния ствол и моторната кора. Изследват се множество механизми, включително ексцитотоксичност, митохондриална дисфункция, неправилно нагъване на белтъци и невровъзпаление. Подходи с неврални прогениторни и мезенхимни стромални клетки се проучват за предполагаеми невропротективни или поддържащи ефекти, но тези механизми не са доказали забавяне на прогресията или възстановяване на двигателната функция при хора. Таблицата на тази страница показва съответните проучвания и текущия им статус на набиране.
Доказателства
Проучванията на клетъчни терапии при ALS при хора обикновено са раннофазови и разнородни, с различни продукти, пътища на приложение, популации и крайни показатели. Наблюденията за безопасност и проучвателните промени в биомаркери не доказват по-бавен функционален спад или по-дълга преживяемост. Нито едно завършено ключово изпитване не е установило продукт със стволови клетки като ефективно стандартно лечение на ALS. Тук не се публикува обединен процент на отговор, защото проучванията са твърде разнородни за смислена обща стойност. Регистрираните проучвания и техните предварително зададени крайни показатели са изброени в таблицата на тази страница.
Няма регенеративна медицинска терапия, одобрена от FDA за ALS. Изпитване с разрешение по IND, искане за разширен достъп или вписване в регистър не са одобрение на продукта и не доказват ефективност. В Европа пътищата за изпитване или състрадателна употреба са различни от разрешение за употреба на EMA. Проверете точния продукт, спонсор, регистрационен номер, компетентен орган и етично одобрение.
Контекст на разходите
Частните изследователски клетъчни процедури при ALS могат да включват отделни такси за интратекално приложение, неврологична и дихателна оценка, образни изследвания, наблюдение, пътуване и лечение на усложнения. Цените не показват регулаторно одобрение или очаквана полза, а повторното дозиране не е установен стандарт. Пациентите трябва да поискат подробна писмена оферта и да проверят отговорностите на спонсора, застрахователя и пациента. Мултидисциплинарната грижа при ALS и одобреното или препоръчано в ръководства лечение не трябва да се отлагат.
Образователна информация, а не медицински съвет. Проверете продукта, показанието, правното основание и доказателствата с независим квалифициран лекар.