Funktionle Niedergang-Verlangsamung (≤2-Punkt ALSFRS-R Verschlechterung pro Monat, bewahrte Muskel-Kraft in behandelt Regionen für ≥6 Monate) wird in 35–50% behandelter Kohorten berichtet. Vollständig Halting Erkrankungs-Progression ist selten; Überlebensverlängerung über historisch 2–3 Jahr-Median bleibt unbewiesen. Responder neigen zu sein früh-Stadiums (Symptom-Geburt <18 Monate), jünger (<60 Jahre) und nicht-Bulbar-Geburt Phänotypen; schnell progressiv und Bulbar-Geburt Varianten zeigen niedriger Antwort-Raten.
Klinische Studien-Sicherheits-Daten über >500 ALS-Empfänger zeigt keine Behandlungs-Limiting-Nebenereignisse von intrathecal oder intravenös Zell-Infusion. Wirksamkeits-Signale entstehen von kleine Phase II-Kohorten: Niedergang in ALSFRS-R (Erkrankungs-Ratungs-Skala) ist verlangsamt um 30–50% über 12 Monate in 30–45% behandelter Patienten gegen unbehandelt historisch Kontrollen; einige erhalten Muskel-Kraft für 6–12 Monate länger als erwartend Erkrankungs-Trajektorie. Marker Neuroentzündung (CSF Zytokin-Level, Mikroglia-Aktivierung auf PET-Bildgebung) sinken in Responder-Subgruppen. Keine abgeschlossene Pivot-Studie hat Überlebensverlängerung demonstriert; zwei großartig Multi-Zentrum-Wirksamkeits-Studien sind rekrutierend.
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Medically reviewed by StemCellAtlas’s editorial team with Kiian Nadiia, MD, PhD (Paediatric Neurologist · Medical Director, CSM Clinic Network · 12+ yrs in Autism Spectrum Disorders) of partner clinic Stem Plus (Sofia), against ISSCR, FDA & EMA guidance. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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