Sclerodermia (sclerosi sistemica) — Opzioni terapeutiche
La sclerosi sistemica (sclerodermia) è una malattia autoimmune che comporta fibrosi, disfunzione vascolare e immunitaria e può interessare la cute e gli organi interni. Due approcci molto diversi non devono essere confusi. Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è un trattamento specialistico intensivo preso in considerazione in soggetti selezionati con sclerosi sistemica cutanea diffusa grave e in fase precoce, dopo un'attenta valutazione del rischio cardiopolmonare. I prodotti a base di cellule stromali mesenchimali (CSM) placentari o di altra origine restano investigativi e non hanno stabilito lo stesso ruolo clinico. La tabella del registro in questa pagina elenca gli studi pertinenti e il loro attuale stato di reclutamento.
Opzioni terapeutiche
Diagnosi e valutazione specialistica
Necessario per definire diagnosi, causa, gravità e idoneità
Cure consolidate secondo la linea guida
Specifico per condizione e paziente; usare la linea guida clinica aggiornata
Riabilitazione, monitoraggio e cure di supporto
Specifico per condizione e obiettivo
Intervento cellulare, con esosomi o altro intervento rigenerativo
Sperimentale; prodotto e indicazione esatti devono essere verificati
Evidenze
Le evidenze randomizzate e le raccomandazioni specialistiche supportano la considerazione dell'HSCT autologo per la malattia diffusa grave in fase precoce accuratamente selezionata, pur riconoscendo un rischio sostanziale correlato al trattamento. Tale evidenza non può essere trasferita all'infusione di CSM placentari: i prodotti, il condizionamento, il meccanismo, i rischi e gli endpoint sono fondamentalmente diversi. Gli studi sulle CSM restano precoci ed eterogenei. Non viene pubblicato alcun tasso di risposta combinato in questa sede. Gli studi registrati e i rispettivi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina. Considerare l'approccio come ricerca specifica di un prodotto, non come una categoria generale di trattamento. Verificare il prodotto esatto, l'origine, la lavorazione, il produttore, la dose, la via, l'indicazione, l'approvazione regolatoria o etica, il confronto, gli endpoint e il piano per gli eventi avversi. Consultare la pagina delle evidenze sulla condizione per il contesto di registri e studi.
Informazioni educative, non consulenza medica. Verifica prodotto, indicazione, base giuridica ed evidenze con un medico qualificato indipendente.