Sclerodermia (sclerosi sistemica)
La sclerosi sistemica (sclerodermia) è una malattia autoimmune che comporta fibrosi, disfunzione vascolare e immunitaria e può interessare la cute e gli organi interni. Due approcci molto diversi non devono essere confusi. Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è un trattamento specialistico intensivo preso in considerazione in soggetti selezionati con sclerosi sistemica cutanea diffusa grave e in fase precoce, dopo un'attenta valutazione del rischio cardiopolmonare. I prodotti a base di cellule stromali mesenchimali (CSM) placentari o di altra origine restano investigativi e non hanno stabilito lo stesso ruolo clinico. La tabella del registro in questa pagina elenca gli studi pertinenti e il loro attuale stato di reclutamento.
Evidenze
Le evidenze randomizzate e le raccomandazioni specialistiche supportano la considerazione dell'HSCT autologo per la malattia diffusa grave in fase precoce accuratamente selezionata, pur riconoscendo un rischio sostanziale correlato al trattamento. Tale evidenza non può essere trasferita all'infusione di CSM placentari: i prodotti, il condizionamento, il meccanismo, i rischi e gli endpoint sono fondamentalmente diversi. Gli studi sulle CSM restano precoci ed eterogenei. Non viene pubblicato alcun tasso di risposta combinato in questa sede. Gli studi registrati e i rispettivi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
Nessun prodotto a base di CSM placentari è approvato dalla FDA per la sclerosi sistemica. Uno studio autorizzato tramite IND per le CSM o una registrazione nel registro non costituiscono approvazione del prodotto. L'HSCT autologo è una procedura trapiantologica specialistica e non un medicinale a base di CSM approvato dalla FDA; viene considerato in base alle evidenze cliniche, alle linee guida e ai criteri di idoneità del centro. In Europa, l'autorizzazione alla sperimentazione è distinta dall'autorizzazione all'immissione in commercio dell'EMA.
Contesto dei costi
I costi per l'HSCT autologo specialistico e l'infusione investigativa di CSM non sono comparabili. L'HSCT comporta mobilizzazione, chemioterapia di condizionamento, ricovero e monitoraggio prolungato; un'infusione di CSM è un prodotto e una procedura sperimentale diversi. I preventivi privati possono escludere la valutazione pre-trattamento degli organi, il trattamento standard della sclerosi sistemica, il viaggio e la gestione delle complicanze. I pazienti dovrebbero ottenere un preventivo scritto dettagliato e una conferma scritta delle responsabilità dello sponsor, dell'assicuratore e del paziente, senza considerare il prezzo come evidenza di beneficio.
Che cosa mostra davvero il registro degli studi
Il nostro conteggio di tutti gli studi registrati su ClinicalTrials.gov per systemic sclerosis con un intervento a base di cellule staminali, estratto il 2026-09-05. Una registrazione è una dichiarazione di intenti, non un risultato: per questo la colonna dello stato conta più del totale.
| Stato nel registro | Studi | Quota |
|---|---|---|
| Concluso | 17 | 39% |
| In reclutamento | 6 | 14% |
| Interrotto anticipatamente | 6 | 14% |
| Stato non aggiornato dal promotore | 5 | 11% |
| Non ancora in reclutamento | 4 | 9% |
| Ritirato prima dell'arruolamento | 2 | 5% |
| Attivo, chiuso agli arruolamenti | 2 | 5% |
| Accesso allargato | 1 | 2% |
| Arruolamento solo su invito | 1 | 2% |
| Tutti gli studi registrati | 44 | 100% |
Come leggerla: 8 si sono fermati prima della conclusione — interrotti, ritirati o sospesi, il 18% del totale; 10 non hanno alcuna fase assegnata, quindi si collocano fuori dal percorso di sviluppo per fasi che porta a un farmaco autorizzato; 14 hanno raggiunto la Fase 2 o oltre, a fronte di 20 ancora alla Fase 1 o prima; 5 non hanno ricevuto un aggiornamento di stato dal promotore e potrebbero essere inattivi.
Quale famiglia cellulare viene davvero studiata qui
La stessa condizione, divisa per le tre famiglie che i registri sanno distinguere. Sottotipi come le preparazioni Muse, placentari o fetali non sono separati nel registro e rientrano nel conteggio mesenchimale.
| Famiglia cellulare | Studi |
|---|---|
| Trapianto ematopoietico | 26 |
| Cellule stromali mesenchimali | 15 |
| Esosomi | 1 |
Qui il grosso del lavoro sta nel trapianto: 26 studi registrati contro 15 con cellule mesenchimali. Sono trattamenti diversi con rischi diversi, e le prove per l'uno non sono prove per l'altro.
I conteggi provengono da una nostra estrazione dall'API di ClinicalTrials.gov, effettuata il 2026-09-05. La query è pubblicata insieme al dataset, così chiunque può ripetere il conteggio. Nulla di quanto sopra è prova di beneficio o raccomandazione terapeutica.
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