Esclerodermia (esclerosis sistémica)
La esclerosis sistémica (esclerodermia) es una enfermedad autoinmune que implica fibrosis, disfunción vascular e inmunitaria, y que puede afectar la piel y los órganos internos. Es necesario no confundir dos enfoques muy diferentes. El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH) es un tratamiento especializado intensivo que se considera en personas seleccionadas con esclerosis sistémica cutánea difusa grave y temprana, tras una evaluación cuidadosa del riesgo cardiopulmonar. Los productos de células estromales mesenquimales (CSM) placentarias u otras siguen siendo experimentales y no han establecido el mismo papel clínico. La tabla de registro en esta página enumera los estudios relevantes y su estado de reclutamiento actual.
Evidencia
La evidencia aleatorizada y las recomendaciones de especialistas respaldan considerar el TCMH autólogo para la enfermedad difusa grave temprana cuidadosamente seleccionada, reconociendo al mismo tiempo un riesgo sustancial relacionado con el tratamiento. Dicha evidencia no puede transferirse a la infusión de CSM placentarias: los productos, el acondicionamiento, el mecanismo, los riesgos y los criterios de valoración son fundamentalmente diferentes. Los estudios con CSM siguen siendo tempranos y heterogéneos. No se publica aquí una tasa de respuesta combinada. Los estudios registrados y sus propios criterios de valoración preespecificados se enumeran en la tabla de registro de esta página.
Ningún producto de CSM placentarias está aprobado por la FDA para la esclerosis sistémica. Un ensayo de CSM autorizado bajo IND o un registro en una base de datos no constituyen aprobación del producto. El TCMH autólogo es un procedimiento de trasplante especializado, no un medicamento de CSM aprobado por la FDA, y se considera según la evidencia clínica, las guías y los criterios de elegibilidad de cada centro. En Europa, la autorización de un ensayo clínico es diferente de la autorización de comercialización de la EMA.
Contexto de costes
Los costes del TCMH autólogo especializado y de la infusión investigacional de CSM no son comparables. El TCMH implica movilización, quimioterapia de acondicionamiento, atención hospitalaria y seguimiento prolongado; una infusión de CSM es un producto y procedimiento experimental diferente. Los presupuestos privados pueden excluir la evaluación orgánica previa al tratamiento, la atención estándar de la esclerosis sistémica, el viaje y el manejo de complicaciones. Los pacientes deben obtener un presupuesto detallado por escrito y confirmación escrita de las responsabilidades del promotor, el asegurador y el paciente, sin tratar el precio como evidencia de beneficio.
Qué muestra en realidad el registro de ensayos
Nuestro propio recuento de todos los estudios registrados en ClinicalTrials.gov para systemic sclerosis con una intervención con células madre, extraído el 2026-09-05. Un registro es una declaración de intenciones, no un resultado: por eso la columna del estado importa más que el total.
| Estado en el registro | Estudios | Proporción |
|---|---|---|
| Finalizado | 17 | 39% |
| Reclutando | 6 | 14% |
| Interrumpido antes de tiempo | 6 | 14% |
| Estado no actualizado por el promotor | 5 | 11% |
| Aún sin reclutar | 4 | 9% |
| Retirado antes de incluir participantes | 2 | 5% |
| Activo, cerrado a la inclusión | 2 | 5% |
| Acceso ampliado | 1 | 2% |
| Inclusión solo por invitación | 1 | 2% |
| Todos los estudios registrados | 44 | 100% |
Cómo leerla: 8 se detuvieron antes de terminar — interrumpidos, retirados o suspendidos, el 18% del total; 10 no tienen ninguna fase asignada, de modo que quedan fuera de la vía de desarrollo por fases que conduce a un medicamento autorizado; 14 alcanzaron la Fase 2 o posterior, frente a 20 todavía en Fase 1 o anterior; 5 no han recibido actualización de estado del promotor y podrían estar inactivos.
Qué familia celular se estudia realmente aquí
La misma afección, dividida por las tres familias que los registros pueden distinguir. Los subtipos como las preparaciones Muse, placentarias o fetales no se separan en el registro y quedan dentro del recuento mesenquimal.
| Familia celular | Estudios |
|---|---|
| Trasplante hematopoyético | 26 |
| Células estromales mesenquimales | 15 |
| Exosomas | 1 |
Aquí el grueso del trabajo está en el trasplante: 26 estudios registrados frente a 15 con células mesenquimales. Son tratamientos distintos con riesgos distintos, y la evidencia de uno no es evidencia del otro.
Los recuentos proceden de nuestra propia extracción de la API de ClinicalTrials.gov, realizada el 2026-09-05. La consulta se publica junto con el conjunto de datos para que cualquiera pueda repetir el recuento. Nada de lo anterior es prueba de beneficio ni recomendación de tratamiento.
Información educativa, no asesoramiento médico. Verifique el producto, la indicación, la vía legal y la evidencia con un médico cualificado independiente.