Sclérodermie (sclérose systémique)
La sclérose systémique (sclérodermie) est une maladie auto-immune impliquant une fibrose ainsi qu'un dysfonctionnement vasculaire et immunitaire pouvant toucher la peau et les organes internes. Deux approches très différentes ne doivent pas être confondues. La greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est un traitement spécialisé intensif envisagé chez des personnes sélectionnées atteintes d'une sclérose systémique cutanée diffuse sévère et précoce, après une évaluation rigoureuse du risque cardiopulmonaire. Les produits à base de cellules stromales mésenchymateuses (MSC) placentaires ou autres restent expérimentaux et n'ont pas établi le même rôle clinique. Le tableau de registre sur cette page répertorie les études pertinentes et leur statut de recrutement actuel.
Données probantes
Des données randomisées et des recommandations spécialisées soutiennent l'examen de la GCSH autologue pour des cas sévères précoces de maladie diffuse soigneusement sélectionnés, tout en reconnaissant un risque substantiel lié au traitement. Ces données ne peuvent être transposées à la perfusion de MSC placentaires : les produits, le conditionnement, le mécanisme, les risques et les critères d'évaluation sont fondamentalement différents. Les études sur les MSC restent préliminaires et hétérogènes. Aucun taux de réponse combiné n'est publié ici. Les études enregistrées et leurs critères d'évaluation prédéfinis sont répertoriés dans le tableau de registre sur cette page.
Aucun produit MSC placentaire n'est approuvé par la FDA pour la sclérose systémique. Un essai MSC autorisé sous IND ou une inscription dans un registre ne constitue pas une approbation de produit. La GCSH autologue est une procédure de transplantation spécialisée et non un médicament MSC approuvé par la FDA ; elle est envisagée selon les données cliniques, les recommandations et les critères d'éligibilité propres au centre. En Europe, une autorisation d'essai clinique est distincte d'une autorisation de mise sur le marché de l'EMA.
Contexte des coûts
Les coûts d'une GCSH autologue spécialisée et d'une perfusion expérimentale de MSC ne sont pas comparables. La GCSH implique la mobilisation, la chimiothérapie de conditionnement, l'hospitalisation et un suivi prolongé ; une perfusion de MSC est un produit et une procédure expérimentaux différents. Les devis privés peuvent exclure l'évaluation organique préalable, les soins standard de la sclérose systémique, les déplacements et la prise en charge des complications. Les patients doivent obtenir un devis écrit détaillé et une confirmation écrite des responsabilités du promoteur, de l'assureur et du patient, sans considérer le prix comme une preuve de bénéfice.
Ce que le registre des essais montre réellement
Notre propre décompte de toutes les études enregistrées sur ClinicalTrials.gov pour systemic sclerosis avec une intervention à base de cellules souches, extrait le 2026-09-05. Un enregistrement est une déclaration d'intention, pas un résultat : c'est pourquoi la colonne du statut compte davantage que le total.
| Statut dans le registre | Études | Part |
|---|---|---|
| Terminée | 17 | 39% |
| Recrutement en cours | 6 | 14% |
| Interrompue prématurément | 6 | 14% |
| Statut non mis à jour par le promoteur | 5 | 11% |
| Recrutement pas encore ouvert | 4 | 9% |
| Retirée avant toute inclusion | 2 | 5% |
| En cours, inclusions closes | 2 | 5% |
| Accès élargi | 1 | 2% |
| Inclusion sur invitation uniquement | 1 | 2% |
| Toutes les études enregistrées | 44 | 100% |
Comment la lire : 8 se sont arrêtées avant leur terme — interrompues, retirées ou suspendues, soit 18% du total; 10 ne portent aucune phase attribuée et se situent donc hors du parcours de développement par phases menant à un médicament autorisé; 14 ont atteint la Phase 2 ou au-delà, contre 20 encore en Phase 1 ou avant; 5 n'ont reçu aucune mise à jour de statut du promoteur et pourraient être en sommeil.
Quelle famille cellulaire est réellement étudiée ici
La même affection, répartie entre les trois familles que les registres savent distinguer. Les sous-types comme les préparations Muse, placentaires ou fœtales ne sont pas séparés dans le registre et sont comptés parmi les mésenchymateuses.
| Famille cellulaire | Études |
|---|---|
| Greffe hématopoïétique | 26 |
| Cellules stromales mésenchymateuses | 15 |
| Exosomes | 1 |
Ici l'essentiel du travail relève de la greffe : 26 études enregistrées contre 15 utilisant des cellules mésenchymateuses. Ce sont des traitements différents aux risques différents, et les preuves de l'un ne sont pas les preuves de l'autre.
Les décomptes proviennent de notre propre extraction via l'API de ClinicalTrials.gov, effectuée le 2026-09-05. La requête est publiée avec le jeu de données afin que chacun puisse refaire le décompte. Rien de ce qui précède n'est une preuve de bénéfice ni une recommandation thérapeutique.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.