Склеродермия (системный склероз)
Системный склероз (склеродермия) — аутоиммунное заболевание, включающее фиброз, сосудистые и иммунные нарушения, которые могут затрагивать кожу и внутренние органы. Два принципиально разных подхода не должны смешиваться. Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) — это интенсивное специализированное лечение, рассматриваемое у отдельных пациентов с тяжёлой ранней диффузной кожной формой системного склероза после тщательной оценки кардиопульмонального риска. Плацентарные или другие продукты на основе мезенхимальных стромальных клеток (МСК) остаются экспериментальными и не имеют подтверждённой аналогичной клинической роли. В таблице реестра на этой странице перечислены соответствующие исследования и их текущий статус набора участников.
Доказательства
Рандомизированные данные и рекомендации специалистов поддерживают рассмотрение аутологичной ТГСК для тщательно отобранных случаев тяжёлого раннего диффузного заболевания, признавая при этом значительные риски, связанные с лечением. Эти данные нельзя перенести на инфузию плацентарных МСК: продукты, кондиционирование, механизм действия, риски и конечные точки принципиально различаются. Исследования МСК остаются на ранней стадии и неоднородны. Обобщённый показатель ответа на лечение на этой странице не приводится. Зарегистрированные исследования и их заранее определённые конечные точки перечислены в таблице реестра на этой странице.
Ни один плацентарный продукт на основе МСК не одобрен FDA для лечения системного склероза. Разрешение на проведение исследования МСК (IND) или регистрация в реестре не являются одобрением продукта. Аутологичная ТГСК — это специализированная трансплантационная процедура, а не одобренный FDA препарат на основе МСК, и рассматривается на основании клинических данных, руководств и критериев включения конкретного центра. В Европе разрешение на клиническое исследование отличается от маркетингового разрешения EMA.
Контекст стоимости
Стоимость специализированной аутологичной ТГСК и экспериментальной инфузии МСК несопоставима. ТГСК включает мобилизацию, кондиционирующую химиотерапию, стационарное лечение и длительный мониторинг; инфузия МСК — это другой экспериментальный продукт и процедура. Частные расценки могут не включать предварительное обследование органов, стандартное лечение системного склероза, поездку и лечение осложнений. Пациентам следует получить подробную письменную смету и письменное подтверждение обязанностей спонсора, страховщика и самого пациента, не принимая цену за доказательство эффективности.
Что на самом деле показывает реестр исследований
Наш собственный подсчёт всех исследований, зарегистрированных на ClinicalTrials.gov по состоянию «systemic sclerosis» с вмешательством стволовыми клетками, выгрузка от 2026-09-05. Регистрация — это заявление о намерении, а не результат, поэтому столбец со статусом значит больше итогового числа.
| Статус в реестре | Исследований | Доля |
|---|---|---|
| Завершено | 17 | 39% |
| Идёт набор | 6 | 14% |
| Прервано досрочно | 6 | 14% |
| Статус не обновлялся спонсором | 5 | 11% |
| Набор ещё не начат | 4 | 9% |
| Отозвано до начала набора | 2 | 5% |
| Идёт, набор закрыт | 2 | 5% |
| Расширенный доступ | 1 | 2% |
| Набор только по приглашению | 1 | 2% |
| Всего зарегистрировано | 44 | 100% |
Как это читать: остановлены, не дойдя до конца: 8 — прерваны, отозваны или приостановлены, это 18% от общего числа; без присвоенной фазы: 10 — они находятся вне пофазного пути разработки, ведущего к зарегистрированному препарату; дошли до фазы 2 или дальше: 14, против 20 на фазе 1 или раньше; 5 не получали обновления статуса от спонсора и могут быть заброшены.
Какое семейство клеток здесь действительно изучают
То же состояние в разрезе трёх семейств, которые реестр умеет различать. Подтипы вроде Muse, плацентарных или фетальных препаратов в реестре не выделены и входят в мезенхимальный счёт.
| Семейство клеток | Исследований |
|---|---|
| Трансплантация кроветворных клеток | 26 |
| Мезенхимальные стромальные клетки | 15 |
| Экзосомы | 1 |
Здесь больший объём работы приходится на трансплантацию: 26 зарегистрированных исследований против 15 с мезенхимальными клетками. Это разные вмешательства с разными рисками, и доказательства по одному не являются доказательствами по другому.
Числа получены нашей собственной выгрузкой через API ClinicalTrials.gov от 2026-09-05. Запрос опубликован вместе с набором данных, так что подсчёт может повторить любой. Ничто из перечисленного не является доказательством пользы или рекомендацией к лечению.
Образовательная информация, не медицинская рекомендация. Проверьте продукт, показание, правовое основание и доказательства с независимым квалифицированным врачом.