如何审核细胞治疗的“成功率”

背景

先看分母。询问多少人开始治疗、多少人符合分析条件、多少人完成了所述随访，以及为何有人被排除。只根据返诊或提供见证的患者计算百分比，可能夸大结果。在研究设计允许时，应报告所有已分配参与者的结局，并说明缺失数据。

在查看结果前定义成功。疼痛评分、步行距离、影像学、生物标志物变化、患者满意度、减少用药和疾病未进展是不同结局。询问哪一个是主要结局、何种变化被视为有临床意义、何时测量，以及定义是否在查看数据前确定。统计学显著的平均变化并不自动等同于对个体有意义的获益。

询问如果不接受干预会怎样。随机分配、适当对照、盲法和预先规定的分析，有助于将治疗效应与自然波动、均值回归、同期照护和期待区分开。无对照的前后对比系列可以描述发生了什么，但自身不能证明因果关系。不同产品、细胞来源、剂量、给药途径或适应证的结果，不能验证所提供的方案。

获益与伤害应放在同一张表中。索取所有严重不良事件、治疗期间发生的事件、退出、重复程序和补救治疗，并确保随访足以覆盖合理的迟发风险。询问分析是否独立、方案和结果是否公开、研究是否经过同行评议。试验注册、伦理审查和发表各自都不能保证偏倚较低或产品获批。

ISSCR患者指南区分已获批、试验性和未经证实的干预；EMA/HMA建议患者核实具体许可和证据。如果诊所无法提供与方案相连的分母和结局定义，就不要把其醒目百分比视为可用于决策的证据。

本资料仅用于健康教育，不构成医疗建议。请与独立合格医生核验产品、适应证、法律路径与证据。