Come verificare un «tasso di successo» della terapia cellulare
Una percentuale non è interpretabile senza denominatore, definizione dell'esito, momento di misurazione, metodo per i dati mancanti, comparatore, danni e protocollo di origine.
Contesto
Partite dal denominatore. Chiedete quante persone hanno iniziato il trattamento, quante erano eleggibili per l'analisi, quante hanno raggiunto il follow-up dichiarato e perché qualcuno è stato escluso. Una percentuale calcolata solo sui pazienti che sono tornati o hanno fornito testimonianze può sovrastimare i risultati. Quando il disegno dello studio lo consente, gli esiti devono essere riportati per tutti i partecipanti assegnati, descrivendo i dati mancanti.
Definite il successo prima di osservare il risultato. Punteggio del dolore, distanza percorsa, imaging, cambiamento di un biomarcatore, soddisfazione del paziente, riduzione dei farmaci e assenza di progressione della malattia sono esiti diversi. Chiedete quale fosse il primario, quale cambiamento fosse considerato clinicamente significativo, quando sia stato misurato e se la definizione fosse stabilita prima di esaminare i dati. Un cambiamento medio statisticamente significativo non rappresenta automaticamente un beneficio significativo per il singolo.
Chiedete cosa sia accaduto senza l'intervento. Randomizzazione, comparatore appropriato, mascheramento e analisi pre-specificata aiutano a separare gli effetti del trattamento dalla variazione naturale, dalla regressione verso la media, dalle cure concomitanti e dalle aspettative. Una serie non controllata prima-dopo può descrivere ciò che è avvenuto, ma non può stabilire da sola la causalità. I risultati di un prodotto, una fonte cellulare, una dose, una via o un'indicazione diversi non convalidano il protocollo offerto.
Benefici e danni devono comparire nella stessa tabella. Chiedete tutti gli eventi avversi gravi, gli eventi insorti durante il trattamento, i ritiri, le procedure ripetute e i trattamenti di salvataggio, con un follow-up abbastanza lungo per i plausibili rischi tardivi. Chiedete se l'analisi fosse indipendente, se protocollo e risultati siano accessibili al pubblico e se lo studio sia stato sottoposto a revisione paritaria. Registrazione dello studio, revisione etica e pubblicazione non garantiscono singolarmente un basso rischio di bias o l'approvazione del prodotto.
La guida ISSCR per i pazienti distingue interventi approvati, sperimentali e non dimostrati, mentre EMA/HMA consigliano di verificare l'autorizzazione e le evidenze esatte. Se una clinica non può fornire un denominatore e una definizione dell'esito collegati al protocollo, non considerate la percentuale in evidenza una prova adeguata per decidere.
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