Как проверять заявленный «показатель успеха» клеточной терапии
Процент невозможно интерпретировать без знаменателя, определения исхода, момента измерения, метода обработки пропущенных данных, группы сравнения, вреда и исходного протокола.
Контекст
Начните со знаменателя. Спросите, сколько людей начали лечение, сколько были пригодны для анализа, сколько дошли до указанного срока наблюдения и почему кого-либо исключили. Процент, рассчитанный только среди вернувшихся пациентов или предоставивших отзывы, может завышать результат. Если дизайн исследования позволяет, исходы следует сообщать для всех распределённых участников с описанием пропущенных данных.
Определите успех до просмотра результата. Оценка боли, расстояние ходьбы, визуализация, изменение биомаркера, удовлетворённость пациента, снижение потребности в лекарствах и отсутствие прогрессирования заболевания — разные исходы. Спросите, какой из них был первичным, какое изменение считалось клинически значимым, когда оно измерялось и было ли определение задано до анализа данных. Статистически значимое среднее изменение не обязательно означает значимую пользу для конкретного человека.
Спросите, что происходило бы без вмешательства. Рандомизация, подходящая группа сравнения, ослепление и заранее заданный анализ помогают отделить эффект лечения от естественных колебаний, регрессии к среднему, сопутствующей помощи и ожиданий. Неконтролируемая серия «до и после» может описать произошедшее, но сама по себе не устанавливает причинность. Результаты другого продукта, источника клеток, дозы, пути введения или показания не подтверждают предлагаемый протокол.
Польза и вред должны находиться в одной таблице. Запросите все серьёзные нежелательные явления, явления, возникшие во время лечения, выбывания, повторные процедуры и спасительное лечение с достаточно длительным наблюдением за возможными отсроченными рисками. Уточните, был ли анализ независимым, доступны ли протокол и результаты публично и проходило ли исследование рецензирование. Регистрация исследования, этическая экспертиза и публикация по отдельности не гарантируют низкого риска смещения или одобрения продукта.
Руководство ISSCR для пациентов различает одобренные, исследовательские и недоказанные вмешательства, а EMA/HMA рекомендуют пациентам проверять конкретное разрешение и доказательства. Если клиника не может предоставить связанный с протоколом знаменатель и определение исхода, не считайте заявленный процент доказательством, пригодным для принятия решения.
Образовательная информация, не медицинская рекомендация. Проверьте продукт, показание, правовое основание и доказательства с независимым квалифицированным врачом.