So prüfen Sie eine angegebene „Erfolgsrate“ für Zelltherapien
Eine Prozentangabe ist ohne Nenner, Endpunktdefinition, Messzeitpunkt, Methode zum Umgang mit fehlenden Daten, Vergleichsgruppe, Schäden und Ausgangsprotokoll nicht interpretierbar.
Kontext
Beginnen Sie mit dem Nenner. Fragen Sie, wie viele Personen die Behandlung begonnen haben, wie viele für die Auswertung geeignet waren, wie viele den angegebenen Nachbeobachtungszeitpunkt erreicht haben und weshalb jemand ausgeschlossen wurde. Ein Prozentsatz, der nur aus Patienten berechnet wird, die zurückkehrten oder Erfahrungsberichte lieferten, kann die Ergebnisse überzeichnen. Soweit das Studiendesign dies zulässt, sollten die Ergebnisse für alle zugeteilten Teilnehmenden berichtet und fehlende Daten beschrieben werden.
Definieren Sie Erfolg, bevor Sie das Ergebnis betrachten. Schmerzscore, Gehstrecke, Bildgebung, Veränderung eines Biomarkers, Patientenzufriedenheit, geringerer Medikamentenbedarf und ausbleibendes Fortschreiten der Erkrankung sind unterschiedliche Endpunkte. Fragen Sie, welcher davon primär war, welche Veränderung als klinisch bedeutsam galt, wann sie gemessen wurde und ob die Definition vor der Datenauswertung festgelegt worden war. Eine statistisch signifikante durchschnittliche Veränderung ist für einen Einzelnen nicht automatisch ein bedeutsamer Nutzen.
Fragen Sie, was ohne die Intervention geschehen ist. Randomisierung, eine geeignete Vergleichsgruppe, Verblindung und eine vorab festgelegte Analyse helfen, Behandlungseffekte von natürlicher Schwankung, Regression zur Mitte, gleichzeitiger Versorgung und Erwartung zu trennen. Eine unkontrollierte Vorher-nachher-Fallserie kann beschreiben, was geschehen ist, aber für sich allein keine Kausalität belegen. Ergebnisse mit einem anderen Produkt, einer anderen Zellquelle, Dosis, Verabreichungsart oder Indikation validieren das angebotene Protokoll nicht.
Nutzen und Schäden gehören in dieselbe Tabelle. Fordern Sie Angaben zu allen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, während der Behandlung aufgetretenen Ereignissen, Studienabbrüchen, Wiederholungseingriffen und Notfallbehandlungen an, mit einer für plausible Spätrisiken ausreichend langen Nachbeobachtung. Fragen Sie, ob die Auswertung unabhängig war, ob Protokoll und Ergebnisse öffentlich zugänglich sind und ob die Studie begutachtet wurde. Studienregistrierung, Ethikprüfung und Veröffentlichung garantieren jeweils für sich genommen weder ein geringes Verzerrungsrisiko noch eine Produktzulassung.
Der Patientenleitfaden der ISSCR unterscheidet zwischen zugelassenen, experimentellen und nicht belegten Interventionen; EMA/HMA raten Patienten, die genaue Zulassung und Evidenz zu prüfen. Kann eine Klinik keinen mit dem Protokoll verknüpften Nenner und keine Endpunktdefinition vorlegen, sollten Sie die hervorgehobene Prozentangabe nicht als belastbare Entscheidungsgrundlage behandeln.
Bildungsinformation; keine medizinische Beratung. Prüfen Sie Produkt, Indikation, Rechtsgrundlage und Evidenz mit einer unabhängigen qualifizierten ärztlichen Person.