אקסוסומים

הקשר

אקסוזומים הם שלפוחיות חוץ-תאיות בגודל כ-30–150 ננומטר, המשוחררות ממרבית סוגי התאים. הם נושאים חלבונים, שומנים ו-RNA והם אחת הדרכים שבהן תאים מתקשרים. הטיעון המסחרי הוא שהם מספקים את מטען האיתות המועיל של תאי גזע ללא התאים עצמם: אין חומר חי, אין סיכון לדחייה, אחסון פשוט יותר. הטיעון סביר ביולוגית. הראיות והייצור — עדיין לא.

מה יש לאמת לפני החלטה

מצע גידול מותנה מאוכלוסיית תאי מקור, לרוב MSC. לכן הכול במוצר תלוי בתאי המקור, במצע ובשיטת הבידוד — משתנים שבשלב מוקדם, שהרוכש בדרך כלל אינו רואה כלל.

מה יש לאמת לפני החלטה

הבידוד נעשה בצנטריפוגה על-מהירה, כרומטוגרפיית הדרה לפי גודל, שיקוע או סינון משיקי, ושיטות אלה אינן מפיקות חומר שקול. תכשיר יכול להכיל שלפוחיות בגדלים שונים, צברי חלבון, ליפופרוטאינים ורכיבי מצע. האגודה הבין-לאומית לשלפוחיות חוץ-תאיות (ISEV) מפרסמת את תקני MISEV בדיוק משום שאימות מה נמצא בבקבוקון קשה גם למעבדות מתמחות.

ראיות

ב-6 בדצמבר 2019 פרסם ה-FDA הודעת בטיחות לציבור לאחר שמטופלים בנברסקה סבלו מאירועים חמורים בעקבות קבלת מוצרים לא מאושרים ששווקו כמכילים אקסוזומים ומופקים מרקמת שליה. ה-FDA מציין שאין מוצרי אקסוזומים מאושרים, ושאקסוזומים המשמשים לטיפול במחלות מוסדרים כתרופות וכמוצרים ביולוגיים הטעונים אישור מוקדם. באיחוד האירופי מוצר אקסוזומלי המיועד לטיפול נכנס לחוק התרופות מאותו היגיון.

ראיות

הספרות הפרה-קלינית רחבה ומעניינת באמת. נתוני יעילות מבוקרים בבני אדם דלים. השיווק האסתטי והוולנס הקדים בהרבה את התיק הקליני, והפער הזה הוא כיום הגדול מכל מוצר שמקורו בתאים.

הקשר

המינון אינו מתוקנן: "מיליארדי אקסוזומים" הוא ספירת חלקיקים, לא מדד פוטנטיות, וספירת חלקיקים אינה מבססת פעילות ביולוגית. עקרות היא סכנה ממשית: המקרים בנברסקה היו זיהומים. התווית "נטול תאים" אינה מסירה סיכון לזיהום.

מה יש לאמת לפני החלטה

• אילו תאי מקור, איזה פסאז' ואיזו שיטת בידוד הפיקו את התכשיר הזה?
• איזה אפיון מסופק — התפלגות גודל חלקיקים, פאנל סמנים, טוהר — ומול אילו קריטריוני MISEV?
• כיצד מוגדרת ונמדדת הפוטנטיות מעבר לספירת חלקיקים?
• מכוח איזה בסיס חוקי ניתן הטיפול, כאשר אין מוצר מאושר?

מידע לימודי ולא ייעוץ רפואי. יש לאמת את המוצר, ההתוויה, המסלול המשפטי והראיות עם רופא מוסמך ועצמאי.