Per i pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa rapidamente progressiva e in fase iniziale con coinvolgimento di organi interni (fibrosi polmonare, disfunzione cardiaca), HSCT presso un centro specializzato offre beneficio significativo ed è considerato da alcuni specialisti come intervento modificante la malattia, nonostante il significativo rischio procedurale. La terapia con cellule staminali mesenchimali placentari può essere un'opzione a rischio inferiore per la malattia iniziale o stabile. Entrambe rimangono investigazionali rispetto ai DMARD convenzionali e dovrebbero essere perseguite solo presso centri accademici con supervisione dei trial.
La sclerosi sistemica (sclerodermia) è una malattia autoimmune caratterizzata da fibrosi patologica della pelle e degli organi interni (polmoni, cuore, reni), guidata da fibroblasti attivati che iperprodducono collagene e altre proteine della matrice extracellulare. La disfunzione immunologica sottostante coinvolge cellule T autoreattive, cellule B che producono anticorpi patogeni (anti-topoisomerasi, anti-centromero) e segnalazione citochina disregolata (TGF-β, IL-6). Le cellule staminali mesenchimali placentari sono esaminate come intervento antinfiammatorio e immunomodulatorio, fornendo citochine e molecole di superficie cellulare che sopprimono le cellule immunitarie autoreattive e potenzialmente riprogrammano il comportamento dei fibroblasti. A differenza dei farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) convenzionali, la terapia cellulare mira a ripristinare la tolleranza immunitaria piuttosto che semplicemente sopprimere l'infiammazione. Nota: il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è un'opzione consolidata, sebbene intensiva, per la sclerosi sistemica grave iniziale in candidati selezionati, con beneficio dimostrato in alcune serie cliniche.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Last reviewed 2026-07-23; see our editorial standards. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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