Qual è il tasso di successo della terapia cellulare per Sclerodermia (sclerosi sistemica)?
Non esiste un tasso di successo unico per il trattamento cellulare della sclerosi sistemica. L'HSCT autologo e l'infusione investigativa di CSM devono essere valutati separatamente, e la cute, i polmoni, la sopravvivenza libera da eventi e la mortalità correlata al trattamento sono endpoint diversi. L'idoneità e il rischio dipendono dallo stadio della malattia e dal coinvolgimento d'organo. Gli studi registrati e i rispettivi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
Interpretare le evidenze su Sclerodermia (sclerosi sistemica)
Le evidenze randomizzate e le raccomandazioni specialistiche supportano la considerazione dell'HSCT autologo per la malattia diffusa grave in fase precoce accuratamente selezionata, pur riconoscendo un rischio sostanziale correlato al trattamento. Tale evidenza non può essere trasferita all'infusione di CSM placentari: i prodotti, il condizionamento, il meccanismo, i rischi e gli endpoint sono fondamentalmente diversi. Gli studi sulle CSM restano precoci ed eterogenei. Non viene pubblicato alcun tasso di risposta combinato in questa sede. Gli studi registrati e i rispettivi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
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Informazione educativa sottoposta a revisione editoriale; non è consulenza medica né valutazione dell’idoneità personale.
Fonti e letture supplementari
- Registro degli studi sulle cellule staminali (ClinicalTrials.gov) ↗
- Ricerca sottoposta a revisione paritaria (PubMed) ↗
- ISSCR — risorse per i pazienti ↗
- FDA — guida per i consumatori ↗
- EMA — Quadro ATMP ↗
- Studi registrati su Sclerodermia (sclerosi sistemica) (ClinicalTrials.gov) ↗
- Ricerca pubblicata su Sclerodermia (sclerosi sistemica) (PubMed) ↗