La terapia con cellule staminali mesenchimali placentari mostra beneficio clinico (punteggi cutanei migliorati, funzione della mano, qualità della vita) nel 60–70% dei partecipanti trattati. HSCT raggiunge miglioramento cutaneo sostenuto nel 70–80% dei pazienti accuratamente selezionati, con alcuni che raggiungono l'inversione della fibrosi stabilita. Il successo è più alto nella malattia cutanea diffusa iniziale rispetto alle forme tardive o limitate.
Quarantadue studi completati e 7 studi attualmente in reclutamento sono registrati per la sclerosi sistemica, con diverse fonti cellulari (cellule staminali mesenchimali placentari predominanti, insieme a cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo spinale autologo e HSCT). Gli studi HSCT hanno mostrato arresto o inversione della fibrosi cutanea nel 70–80% dei pazienti trattati, con beneficio sostenuto a 5 anni di follow-up in molti, sebbene il trattamento comporti una morbidità significativa (rischio di infezione, infertilità, ricaduta). Gli studi su cellule staminali mesenchimali sono più piccoli e in fase iniziale; i dati pubblicati mostrano stabilizzazione dell'ispessimento cutaneo (stabilità o miglioramento del modified Rodnan skin score) nel 50–70% dei partecipanti trattati con cellule staminali mesenchimali placentari per 6–24 mesi, spesso accompagnati da miglioramento della funzione polmonare e della mobilità della mano.
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Rivisto medicalmente dal team editoriale di StemCellAtlas con Dr Polina Krasenova (Haematologist · Clinical Haematology & Integrative Oncology · 15+ yrs cell therapy) della clinica partner Stem Plus (Sofia), rispetto alle linee guida ISSCR, FDA e EMA. Last reviewed 2026-07-23; see our editorial standards. Educational information, not medical advice; figures indicative.
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