Immunodeficienza primaria — Opzioni terapeutiche
Le immunodeficienze primitive, dette anche errori congeniti dell'immunità, comprendono numerosi disturbi genetici con differenti rischi infettivi, infiammatori, autoimmuni e oncologici. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE) può essere consolidato o potenzialmente curativo per diagnosi gravi selezionate, poiché sostituisce il sistema immunitario emopoietico. Questo non equivale a un'infusione di CSM commercializzata come supporto immunitario generico.
Opzioni terapeutiche
Diagnosi e valutazione specialistica
Necessario per definire diagnosi, causa, gravità e idoneità
Cure consolidate secondo la linea guida
Specifico per condizione e paziente; usare la linea guida clinica aggiornata
Riabilitazione, monitoraggio e cure di supporto
Specifico per condizione e obiettivo
Intervento cellulare, con esosomi o altro intervento rigenerativo
Sperimentale; prodotto e indicazione esatti devono essere verificati
Evidenze
L'evidenza e l'idoneità sono specifiche per diagnosi, genotipo, donatore e centro. Il TCSE può richiedere condizionamento e comporta rischi di infezione, fallimento dell'attecchimento, malattia del trapianto contro l'ospite e tossicità d'organo; alcuni disturbi vengono invece trattati con immunoglobuline, antimicrobici, terapie immunitarie mirate o terapie geniche. La scheda informativa NIAID sulla deficienza di GATA2 illustra l'uso del TCSE specifico per diagnosi. Non può validare un prodotto generico placentare, stromale o a base di esosomi. Considerare l'approccio come ricerca specifica di un prodotto, non come una categoria generale di trattamento. Verificare il prodotto esatto, l'origine, la lavorazione, il produttore, la dose, la via, l'indicazione, l'approvazione regolatoria o etica, il confronto, gli endpoint e il piano per gli eventi avversi. Consultare la pagina delle evidenze sulla condizione per il contesto di registri e studi.
Informazioni educative, non consulenza medica. Verifica prodotto, indicazione, base giuridica ed evidenze con un medico qualificato indipendente.