Immunodéficience primitive — Options thérapeutiques
Les immunodéficiences primitives, également appelées erreurs innées de l'immunité, regroupent de nombreuses maladies génétiques présentant des risques variés d'infection, d'inflammation, de maladies auto-immunes et de cancer. La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) peut être un traitement établi ou potentiellement curatif pour certains diagnostics sévères sélectionnés, car elle remplace le système immunitaire hématopoïétique. Cela n'est pas équivalent à une perfusion de MSC commercialisée pour un soutien immunitaire général.
Options thérapeutiques
Diagnostic et évaluation spécialisée
Nécessaire pour définir le diagnostic, la cause, la gravité et l'admissibilité
Soins établis fondés sur les recommandations
Propre à l'affection et au patient ; utiliser la recommandation clinique actuelle
Réadaptation, surveillance et soins de soutien
Propre à l'affection et à l'objectif
Intervention cellulaire, à base d'exosomes ou autre intervention régénérative
Expérimental ; le produit et l'indication exacts doivent être vérifiés
Données probantes
Les données probantes et l'éligibilité sont spécifiques au diagnostic, au génotype, au donneur et au centre. La GCSH peut nécessiter un conditionnement et comporte des risques d'infection, d'échec de greffe, de maladie du greffon contre l'hôte et de toxicité organique ; certaines maladies sont traitées par immunoglobulines, antimicrobiens, thérapie immunitaire ciblée ou traitement à base de gènes. La fiche d'information du NIAID sur le déficit en GATA2 illustre l'utilisation de la GCSH spécifique à un diagnostic. Elle ne peut pas valider un produit générique placentaire, stromal ou à base d'exosomes. Considérez cette approche comme une recherche propre à un produit et non comme une catégorie générale de traitement. Vérifiez le produit exact, la source, la transformation, le fabricant, la dose, la voie, l'indication, l'approbation réglementaire ou éthique, le comparateur, les critères d'évaluation et le plan relatif aux événements indésirables. Consultez la page des données sur l'affection pour le contexte des registres et études.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.