Inmunodeficiencia primaria — Opciones de tratamiento
Las inmunodeficiencias primarias, también denominadas errores innatos de la inmunidad, comprenden numerosos trastornos genéticos con diferentes riesgos de infección, inflamación, autoinmunidad y malignidad. El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) puede ser un tratamiento establecido o potencialmente curativo para diagnósticos graves seleccionados, ya que reemplaza el sistema inmunitario formador de sangre. Esto no equivale a una infusión de CSM comercializada como soporte inmunitario general.
Opciones de tratamiento
Diagnóstico y evaluación especializada
Necesario para definir diagnóstico, causa, gravedad e idoneidad
Atención establecida según la guía clínica
Específico para la enfermedad y el paciente; utilizar la guía clínica actual
Rehabilitación, vigilancia y atención de apoyo
Específico para la enfermedad y el objetivo
Intervención celular, con exosomas u otra intervención regenerativa
Experimental; deben verificarse el producto y la indicación exactos
Evidencia
La evidencia y la elegibilidad son específicas del diagnóstico, genotipo, donante y centro. El TCMH puede requerir acondicionamiento y conlleva riesgos de infección, fallo del injerto, enfermedad injerto contra huésped y toxicidad orgánica; algunos trastornos se tratan en cambio con inmunoglobulina, antimicrobianos, terapia inmunitaria dirigida o tratamiento basado en genes. La ficha informativa del NIAID sobre la deficiencia de GATA2 ilustra el uso del TCMH específico para cada diagnóstico. No puede validar un producto genérico placentario, estromal o de exosomas. Considérelo investigación específica de un producto, no una clase general de tratamiento. Verifique el producto exacto, el origen, el procesamiento, el fabricante, la dosis, la vía, la indicación, la aprobación regulatoria o ética, el comparador, los criterios de valoración y el plan de acontecimientos adversos. Consulte la página de evidencia de la enfermedad para el contexto de registros y estudios.
Información educativa, no asesoramiento médico. Verifique el producto, la indicación, la vía legal y la evidencia con un médico cualificado independiente.