Екзозомни спрямо клетъчни продукти: различни доказателства и регулаторни въпроси
Екзозомите са извънклетъчни везикули, а не живи клетки. Тази разлика не прави продукта стандартизиран, клинично еквивалентен, разрешен или безрисков.
Контекст
Екзозомите са малки извънклетъчни везикули, отделяни от клетките, които могат да пренасят белтъци, липиди и нуклеинови киселини. Предлаганият „екзозомен“ препарат не е достатъчно определен само с тази дума. Изходните клетки, условията за култивиране, изолирането и пречистването, характеристиката на частиците, замърсителите, съхранението, дозата, начинът на приложение и изпитването за активност могат да променят крайния препарат.
Механистичните изследвания не доказват, че екзозомен продукт възпроизвежда у пациенти ефектите, приписвани на клетките, от които произхожда. Продуктите не могат да се сравняват само по обявен брой частици: аналитичните методи, чистотата и биологичната активност може да се различават. Няма общо клинично съответствие между доза MSC и доза екзозоми и доказателствата за един препарат или показание не трябва да се пренасят към друг.
Регулаторният статут трябва да се провери за съответната държава и предназначение. FDA посочва, че няма одобрени от FDA екзозомни продукти и че продуктите с екзозоми, предназначени за лечение на заболяване, по принцип се регулират като лекарства и биологични продукти, подлежащи на предварителна оценка. FDA съобщава и за сериозни нежелани събития, свързани с неразрешени продукти, предлагани като съдържащи екзозоми. Извън Съединените щати поискайте точното решение на компетентния орган или номера на разрешеното изпитване, вместо да приемате твърдения, че продукт без клетки автоматично е освободен от изискванията.
Преди да обмисляте участие в проучване, поискайте спецификацията на продукта, производителя и обекта, изпитванията за освобождаване на партидата, предклиничния пакет, протокола, известните и теоретичните рискове, правилата за спиране, докладването на нежелани събития и дългосрочното проследяване. За проучване с IND в САЩ FDA съветва да поискате от изследователя номера на IND и съобщението на FDA, което го потвърждава. Самото вписване в регистър не е одобрение.
Вижте съобщението на FDA за безопасност на екзозомни продукти и насоките на ISSCR за клиничен трансфер. Независим специалист трябва да оцени утвърдените алтернативи преди всяка платена експериментална интервенция.
Образователна информация, а не медицински съвет. Проверете продукта, показанието, правното основание и доказателствата с независим квалифициран лекар.