Productos de exosomas frente a productos celulares: distintas pruebas y cuestiones regulatorias
Los exosomas son vesículas extracelulares, no células vivas. Esa diferencia no convierte un producto en estandarizado, clínicamente equivalente, aprobado o exento de riesgos.
Contexto
Los exosomas son pequeñas vesículas extracelulares liberadas por las células y pueden transportar proteínas, lípidos y ácidos nucleicos. Una preparación comercializada como «exosomas» no queda adecuadamente definida por esa palabra. Las células de origen, las condiciones de cultivo, el aislamiento y la purificación, la caracterización de partículas, los contaminantes, el almacenamiento, la dosis, la vía y las pruebas de potencia pueden modificar la preparación final.
La investigación mecanística no demuestra que un producto de exosomas reproduzca en pacientes los efectos atribuidos a sus células de origen. Tampoco pueden compararse productos solo por un supuesto recuento de partículas: los métodos analíticos, la pureza y la actividad biológica pueden diferir. No existe una conversión clínica general entre una dosis de MSC y una dosis de exosomas, y las pruebas de una preparación o indicación no deben transferirse a otra.
El estatus regulatorio debe comprobarse para el país y el uso previstos. La FDA declara que no existen productos de exosomas aprobados por la FDA y que los destinados a tratar enfermedades se regulan generalmente como medicamentos y productos biológicos sujetos a evaluación previa a la comercialización. La FDA también ha comunicado acontecimientos adversos graves asociados a productos no aprobados comercializados como productos que contienen exosomas. Fuera de Estados Unidos, solicite la decisión exacta de la autoridad competente o la referencia del ensayo autorizado, en lugar de aceptar que un producto sin células esté automáticamente exento.
Antes de plantearse la participación en un estudio, solicite la especificación del producto, el fabricante y el centro, las pruebas de liberación del lote, el paquete preclínico, el protocolo, los riesgos conocidos y teóricos, las reglas de interrupción, la notificación de acontecimientos adversos y el seguimiento a largo plazo. Para un estudio IND de EE. UU., la FDA aconseja solicitar al investigador el número IND y la comunicación de la FDA que confirma su recepción. La mera inscripción en un registro no equivale a una aprobación.
Consulte la notificación de seguridad pública de la FDA sobre productos de exosomas y las directrices de la ISSCR para la traslación clínica. Un especialista independiente debe evaluar las alternativas establecidas antes de cualquier intervención experimental de pago.
Información educativa, no asesoramiento médico. Verifique el producto, la indicación, la vía legal y la evidencia con un médico cualificado independiente.