Exosomenprodukte und Zellprodukte im Vergleich: unterschiedliche Evidenz- und Regulierungsfragen
Exosomen sind extrazelluläre Vesikel und keine lebenden Zellen. Diese Unterscheidung macht ein Produkt weder standardisiert noch klinisch gleichwertig, zugelassen oder risikofrei.
Kontext
Exosomen sind kleine, von Zellen freigesetzte extrazelluläre Vesikel, die Proteine, Lipide und Nukleinsäuren transportieren können. Ein als „Exosom“ vermarktetes Präparat ist durch dieses Wort nicht ausreichend definiert. Ausgangszellen, Kulturbedingungen, Isolierung und Aufreinigung, Partikelcharakterisierung, Verunreinigungen, Lagerung, Dosis, Verabreichungsweg und Potenzprüfung können das Endpräparat jeweils verändern.
Mechanistische Forschung belegt nicht, dass ein Exosomenprodukt bei Patienten die den Ausgangszellen zugeschriebenen Wirkungen reproduziert. Produkte lassen sich auch nicht allein anhand einer angegebenen Partikelzahl vergleichen: Analysemethoden, Reinheit und biologische Aktivität können sich unterscheiden. Es gibt keine allgemeine klinische Umrechnung zwischen einer MSC-Dosis und einer Exosomendosis. Evidenz aus einem Präparat oder einer Indikation sollte nicht auf ein anderes Präparat oder eine andere Indikation übertragen werden.
Der regulatorische Status muss für das jeweilige Land und die beabsichtigte Anwendung geprüft werden. Die FDA erklärt, dass es keine von der FDA zugelassenen Exosomenprodukte gibt und dass Exosomenprodukte zur Behandlung von Krankheiten grundsätzlich als Arzneimittel und biologische Produkte reguliert werden, die einer Prüfung vor dem Inverkehrbringen unterliegen. Die FDA hat außerdem über schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit nicht zugelassenen Produkten berichtet, die als exosomenhaltig vermarktet wurden. Verlangen Sie außerhalb der USA die genaue Entscheidung der zuständigen Behörde oder die Referenz der genehmigten Studie, statt Behauptungen zu akzeptieren, ein zellfreies Produkt sei automatisch ausgenommen.
Bevor Sie eine Studienteilnahme erwägen, fragen Sie nach Produktspezifikation, Hersteller und Standort, Chargenfreigabeprüfungen, präklinischem Datenpaket, Protokoll, bekannten und theoretischen Risiken, Abbruchregeln, Meldung unerwünschter Ereignisse und langfristiger Nachbeobachtung. Bei einer US-amerikanischen IND-Studie empfiehlt die FDA, den Prüfarzt nach der IND-Nummer und dem FDA-Schreiben zu fragen, das ihren Eingang bestätigt. Ein Registereintrag allein ist keine Zulassung.
Siehe die öffentliche Sicherheitsmitteilung der FDA zu Exosomenprodukten und die ISSCR-Leitlinien zur klinischen Translation. Ein unabhängiger Spezialist sollte etablierte Alternativen prüfen, bevor eine kostenpflichtige experimentelle Intervention erfolgt.
Bildungsinformation; keine medizinische Beratung. Prüfen Sie Produkt, Indikation, Rechtsgrundlage und Evidenz mit einer unabhängigen qualifizierten ärztlichen Person.