Produse cu exozomi comparativ cu produse celulare: dovezi și întrebări de reglementare diferite
Exozomii sunt vezicule extracelulare, nu celule vii. Această diferență nu face ca un produs să fie standardizat, echivalent clinic, aprobat sau lipsit de riscuri.
Context
Exozomii sunt vezicule extracelulare mici, eliberate de celule, care pot transporta proteine, lipide și acizi nucleici. Un preparat comercializat drept „exozomi” nu este definit în mod adecvat de acest cuvânt. Celulele sursă, condițiile de cultură, izolarea și purificarea, caracterizarea particulelor, contaminanții, păstrarea, doza, calea de administrare și testarea potenței pot modifica preparatul final.
Cercetarea mecanistică nu demonstrează că un produs cu exozomi reproduce la pacienți efectele atribuite celulelor sale sursă. Produsele nu pot fi comparate nici numai pe baza unui număr declarat de particule: metodele analitice, puritatea și activitatea biologică pot diferi. Nu există o conversie clinică generală între o doză de MSC și o doză de exozomi, iar dovezile pentru un preparat sau o indicație nu trebuie transferate altuia.
Statutul de reglementare trebuie verificat pentru țara și utilizarea intenționată. FDA afirmă că nu există produse cu exozomi aprobate de FDA și că produsele cu exozomi destinate tratării bolilor sunt, în general, reglementate ca medicamente și produse biologice supuse evaluării înainte de comercializare. FDA a raportat și evenimente adverse grave asociate cu produse neaprobate comercializate ca având exozomi. În afara Statelor Unite, solicitați decizia exactă a autorității competente sau referința studiului autorizat, în loc să acceptați afirmația că un produs fără celule este scutit automat.
Înainte de a lua în considerare participarea la un studiu, solicitați specificația produsului, producătorul și locul, testele de eliberare a lotului, pachetul preclinic, protocolul, riscurile cunoscute și teoretice, regulile de oprire, raportarea evenimentelor adverse și monitorizarea pe termen lung. Pentru un studiu IND din SUA, FDA recomandă să solicitați investigatorului numărul IND și comunicarea FDA care confirmă primirea acestuia. O înregistrare într-un registru nu reprezintă, prin ea însăși, o aprobare.
Consultați notificarea publică de siguranță a FDA privind produsele cu exozomi și ghidul ISSCR pentru translația clinică. Un specialist independent trebuie să evalueze alternativele consacrate înaintea oricărei intervenții experimentale plătite.
Informații educaționale, nu recomandare medicală. Verificați produsul, indicația, calea juridică și dovezile cu un medic calificat independent.